В Китае процесс условного одобрения позволяет продавать и разрабатывать новые лекарства, исходя из срочных и неудовлетворенных потребностей. Например, лекарства, которые лечат пациентов с редкими или критическими заболеваниями, могут получить условное одобрение, что позволит им быстрее добраться до пациентов. По данным Pharmaceutical Technology, именно это произошло с памипарибом (pamiparib), препаратом, открытым и разработанным биофармацевтической компанией BeiGene. Лечение предназначено для пациентов с раком маточных труб, первичным раком брюшины и эпителиальным раком яичников.

Памипариб

Согласно BeiGene, памипариб это:

исследуемый низкомолекулярный ингибитор PARP1 и PARP2. Памипариб оценивается в качестве монотерапии в ключевых клинических испытаниях в Китае при рецидивирующем чувствительном к платине и мутированном в BRCA1 / 2 раке яичников [и] в качестве монотерапии и в комбинации с другими агентами, включая исследовательское антитело BeiGene к PD1, тислелизумаб ( BGB-A317) для различных злокачественных новообразований солидных опухолей.

И PARP1, и PARP2 играют роль в выживании клеток и репарации ДНК. Ингибируя PARP1 и PARP2, памипариб предотвращает восстановление ДНК опухолей.

Недавнее условное одобрение зависело от данных клинического исследования фазы 2. Всего в исследование было включено 113 пациентов. Пациенты имели одно из:

• Первичный рак брюшины
• Эпителиальный рак яичников высокой степени злокачественности
• Рак фаллопиевых труб (рак маточных труб)

Включенные пациенты имели мутации гена gBRCA и ранее получали не менее двух или более линий химиотерапии. В целом окончательное исследование состоит из данных 101 из 113 пациентов (89%). Исследователи обнаружили, что памипариб относительно безопасен, эффективен и хорошо переносится. Примерно 68,3% пациентов показали уровень объективного ответа. Кроме того, ответы были получены в течение одного года.

Памипариб принимают внутрь. Во время лечения пациенты получают памипариб по 60 мг 2 раза в день. В целом BeiGene надеется получить памипариб для пациентов к концу мая 2021 года.

Терапия Памипарибом Для Редких Видов Рака

Рак Яичников

Как следует из названия, рак яичников формируется в яичниках, органах миндалевидной формы по обе стороны от матки. Яичники хранят яйца и вырабатывают эстроген и прогестерон, два типа гормонов. Существует четыре подтипа рака яичников, которые зависят от того, где именно в яичнике (или яичниках) образуется рак. Во-первых, около 90% диагнозов рака яичников — это эпителиальные опухоли, которые образуются в тонкой ткани, покрывающей яичники. Затем опухоли полноклеточного рака, которые составляют 5% диагнозов, начинаются в клетках, образующих яйца. В-третьих, опухоли стромальной карциномы составляют еще 5% диагнозов. Эти опухоли образуются в соединительных тканях, вырабатывающих гормоны. Наконец, мелкоклеточная карцинома яичника (SCCO) является самой редкой формой, на которую приходится всего 0,1% диагнозов.

Кроме того, прогрессирование рака яичников проходит в четыре стадии. На первой стадии рак обнаруживается в одном или обоих яичниках. Ко II стадии рак яичников распространился, как правило, на таз. На третьей стадии рак метастазировал как в таз, так и в брюшную полость. Наконец, на стадии IV рак распространился по всему телу. Обычно это лимфатические узлы, печень, легкие или даже слизистая оболочка кишечника и мочевого пузыря. Факторы риска рака яичников включают мутации гена BRCA.

Симптомы, которые могут появиться только на более поздних стадиях, включают:

• Боль в области таза
• Вздутие и / или вспучивание живота
• Потеря аппетита
• Нарушения менструального цикла
• Повышенные или ненормальные выделения из влагалища или кровотечение
• Изменения срочности или частоты мочеиспускания
• Болезненность молочных желез
• Гиперплазия эндометрия

Узнайте больше о раке яичников здесь.

Рак Маточной Трубы

Рак маточных труб, также известный как рак фаллопиевых труб, является чрезвычайно редким гинекологическим раком. Фактически, только 1-2% гинекологического рака приходится на рак маточных труб. Как следует из названия, рак фаллопиевых труб образуется в маточных трубах, которые соединяют яичники и матку. Обычно рак формируется в другом месте и метастазирует в фаллопиевы трубы. Однако в редких случаях рак может начаться именно здесь. Факторы риска включают возраст (60+), европеоидную расу, 50-60 лет и никогда не рожавшая, семейный анамнез рака и мутации гена BRCA. Однако противозачаточные таблетки и рождение детей снижают риск рака маточной трубы. Симптомы включают:

• Аномальное вагинальное кровотечение
• Розовые, белые или кровянистые выделения из влагалища
• Усталость
• Изменения срочности или частоты мочеиспускания
• Боль в животе или отек
• Вздутие живота
• Тазовое давление
• Несварение
• Болезненный половой акт

Узнайте больше о раке фаллопиевых труб в Онкологическом Центре MD Anderson Cancer Center.

Первичный Рак Брюшины (PPC)

Первичный рак брюшины (PPC) — это редкий вид рака, который формируется в брюшине или тонком слое эпителиальной ткани, выстилающей брюшную полость, матку, прямую кишку и мочевой пузырь. В отличие от рака, который начинается в другом месте и распространяется на брюшину, PPC начинается там. PPC чаще встречается у женщин, чем у мужчин. Другие факторы риска включают возраст старше 60 лет и наличие мутаций гена BRCA. Во многих случаях симптомы PPC не появляются на более поздних стадиях. Когда симптомы действительно появляются, они включают:

• Тошнота и рвота
• Потеря аппетита
• Диарея или запор
• Чувство насыщения
• Сбивчивое дыхание
• Кишечные непроходимости
• Частое мочеиспускание
• Ректальное или вагинальное кровотечение
• Непреднамеренная потеря веса или увеличение веса
• Боль в животе, давление или вздутие живота