В недавней статье в Cancer Network было объявлено, что мотиксафортид достиг своей основной конечной точки в исследовании GENESIS для пациентов со множественной миеломой, которым была назначена трансплантация стволовых клеток.
Часто количество стволовых клеток, необходимое для трансплантации от доноров или пациентов, не соблюдается. Это особенно верно, когда пациенты получали серьезное предварительное лечение. Это также фактор, если было повреждение костного мозга. В течение многих лет костный мозг был основным источником стволовых клеток для трансплантации.
Однако в последнее время использование мобилизованных стволовых клеток периферической крови плюс гранулоцитарный колониестимулирующий фактор (G-CSF) начало заменять костный мозг в качестве источника стволовых клеток. Это касается как аллогенной (от донора), так и аутологической (от пациента) трансплантации стволовых клеток. G-CSF продолжает использоваться в качестве дополнения к мотиксафортиду для стимуляции костного мозга и выработки большего количества белых кровяных телец (нейтрофилов), борющихся с инфекцией.
Мотиксафортид является ведущим продуктом BioLineRX, биофармацевтической компании клинической стадии, базирующейся в Израиле.
Об Исследовании GENESIS Фаза III (NCT03246529)
В исследовании участвовали 122 пациента со множественной миеломой, которым была назначена аутотрансплантация костного мозга. Целью испытания было изучить G-CSF в комбинации с мотиксафортидом (синтетический пептид) против G-CSF плюс плацебо.
Первичная конечная точка включала выделение мобилизованных стволовых клеток периферической крови, называемое аферезом. Пациентам или донорам дают лекарство, такое как мотиксафортид, которое активирует сбор стволовых клеток из костного мозга в периферический кровоток. Затем он проходит через машину, которая собирает стволовые клетки. Оставшаяся часть крови повторно вливается пациенту или донору.
Процедура афереза обычно выполняется за один сеанс, хотя конечная точка испытания позволяет проводить два сеанса.
Результаты Исследования Genesis
Первичные и вторичные конечные точки, включая улучшенную мобилизацию стволовых клеток, оставались неизменными на протяжении двенадцати анализов чувствительности.
Комбинация мотиксафортида и G-CSF, которая оказалась хорошо переносимой и безопасной, привела к тому, что 88,3% пациентов перешли на трансплантацию. Для сравнения, в группе плацебо только 10,8% пациентов могут пройти трансплантацию.
Примечательно, что в первый день афереза было собрано 8,5 миллионов клеток из группы мотиксафортида, и только 1,5 миллиона клеток были собраны в группе плацебо.
Ведущий исследователь, доктор Джон ДиПерсио из Вашингтонского университета, прокомментировал, что успех мотиксафортида плюс G-CSF указывает на то, что комбинацию следует рассматривать для всех пациентов со множественной миеломой, планирующих трансплантацию аутологичных стволовых клеток.
Взгляд в Будущее
BioLineRx планирует подать заявку на одобрение регулирующих органов на мотиксафортид в начале 2022 года. Компания также надеется расширить свой успех на другие показания для стволовых клеток.
