В 2019 году лидер генерических фармацевтических препаратов и биоподобных препаратов компания Sandoz запустила внутривенное введение трепростинила пациентам с легочной артериальной гипертензией (ЛАГ). Но, согласно новому сообщению СМИ, дженерик трепростинил теперь доступен для пациентов через подкожную инъекцию («Трепростинил для Инъекций»). В конечном итоге это решение предлагает пациентам более доступные (и потенциально более удобные) варианты лечения.
Трепростинил
По данным Ассоциации Легочной Гипертензии (PHA), трепростинил это:
синтетический аналог простациклина, естественного вещества, присутствующего в организме, которое влияет на расширение кровеносных сосудов. Основные действия трепростинила, по-видимому, аналогичны эффектам эпопростенола (Flolan® или Veletri®) и включают расширение сосудов легких и системных сосудов (расширение суженных кровеносных сосудов в легких и других частях тела) и ингибирование агрегация тромбоцитов (слипание).
Общая инъекция трепростинила является заменой инъекции ремодулина. В отличие от лечения, вводимого внутривенно, общий трепростинил вводится подкожно (под кожей). Он коммерциализируется по соглашению между компаниями Sandoz и Liquid Corporation («Liquidia»). Кроме того, это позволяет пациентам использовать помпу CADD-MS 3 и картридж с лекарствами RG 3 мл. Ранее картриджи, необходимые для помпы, не были доступны для общей терапии. Таким образом, одобрение комбинации помпы и картриджа предлагает пациентам новый вариант лечения с потенциально более низкой стоимостью.
Трепростинил не тестировался у детских пациентов или беременных. Хотя лечение относительно безопасно и хорошо переносится, могут возникнуть некоторые побочные эффекты. Это включает:
- Сыпь
- Низкое кровяное давление
- Реакции в месте инфузии
- Диарея
- Тошнота
- Головная боль
- Боль в челюсти
- Задержка жидкости в тканях тела (отек)
- Повышенный риск кровотечения
Легочная Артериальная Гипертензия (ЛАГ)
Обычно мутации гена BMPR2 связаны с легочной артериальной гипертензией (ЛАГ), хроническим высоким кровяным давлением в легких. Поскольку это кровяное давление остается высоким и иногда становится все хуже, сердце должно работать больше, чтобы получать кислород и перекачивать кровь. Это связано с тем, что ЛАГ вызывает утолщение, уплотнение, сужение и закупорку легочных артерий. Поскольку по всему телу перекачивается меньше богатой кислородом крови, возникают проблемы со здоровьем. В то же время сердце также становится все слабее.
Но мутации BMPR2 — не единственная причина ЛАГ. Приблизительно в 15-20% случаев пациенты имеют семейный анамнез ЛАГ. Это известно как семейная ЛАГ. Помимо этого, ВИЧ-инфекция, употребление наркотиков, заболевания печени или легких, серповидно-клеточная анемия (SCD) и ряд аутоиммунных заболеваний также могут вызывать ЛАГ.
Это редкое заболевание поражает женщин значительно больше, чем мужчин. Фактически, ЛАГ почти в 2 раза чаще встречается у женщин. Симптомы, даже если они легкие, обычно проявляются в возрасте от 30 до 60 лет. Хотя симптомы могут быть неспецифическими или их трудно выявить на первых порах, необходимо более интенсивное лечение по мере прогрессирования заболевания. Симптомы включают:
- Усталость
- Головокружение и / или обмороки
- Грудная боль
- Отек нижних конечностей
- Одышка, которая усиливается во время физических упражнений или напряжения.
- Увеличенное сердце и печень
- Кашель с кровотечением
- Хриплый голос
- Цианоз (синюшный цвет кожи и губ)
- Сердечная недостаточность