Компания Strongbridge Biopharma только что объявила, что FDA решило рассмотреть заявку на Новый Лекарственный Препарат RECORLEV (РЕКОРЛЕВ), средство для лечения эндогенного синдрома Кушинга. Планируемая дата действия — 1 января 2022 года.
Это принятие на рассмотрение основано на результатах двух исследований Фазы 3, которые дали положительные результаты.
Исследователи надеются, что эта терапия может стать новым вариантом для пациентов к первому кварталу 2022 года.
Синдром Кушинга
Синдром Кушинга — редкое заболевание, которое гораздо чаще встречается у женщин, чем у мужчин, и у людей в возрасте от 30 до 50 лет.
Это эндокринное заболевание, которое вызвано хроническим повышенным воздействием кортизола, которое обычно возникает из-за опухоли, расположенной на гипофизе. Эта доброкачественная опухоль заставляет организм вырабатывать избыточное количество кортизола, который влияет на организм как внешне, так и внутренне.
Женщины могут испытывать следующие симптомы:
- Проблемы с менструальным циклом
- Бесплодие
- Избыточное производство андрогенов, в том числе тестостерона.
- Жирная кожа
- Акне
Внутренние осложнения заболевания включают:
- Высокое содержание сахара в крови
- Высокое кровяное давление
- Хрупкие ткани (например, кости, мышцы, кожа и кровеносные сосуды)
- Диабет
- Высокое содержание холестерина
- Депрессия
- Бессонница
- Беспокойство
RECORLEV
РЕКОРЛЕВ (RECORLEV) — это ингибитор стероидогенеза надпочечников, который подавляет и ингибирует кортизол в сыворотке. Терапия уже получила обозначение Орфанного Лекарства от EMA и FDA.
Два исследования, которые привели РЕКОРЛЕВ к обзору NDA, — это исследования фазы 3, названные SONICS и LOGICS.
SONICS
Это открытое многоцентровое исследование с участием 94 пациентов из Европы, Северной Америки, а также с Ближнего Востока. Всего было 3 фазы лечения.
- Титрование дозы. Все участники начали терапию со 150 мг дважды в день. Затем дозу титровали с шагом 150 мг. После нормализации mUFC титрование прекращали.
- Поддерживающая терапия. В течение 6 месяцев за пациентами наблюдали в той же дозе. В конце фазы измеряли RR mUFC.
- Расширенная оценка. Все пациенты продолжали терапию еще в течение 6 месяцев, чтобы понять безопасность, переносимость и эффективность в течение более длительного периода времени.
Первичная конечная точка и вторичная конечная точка этого испытания были достигнуты. mUFC нормализовалась через 6 месяцев.
LOGICS
Это исследование было плацебо-контролируемым, двойным слепым, многонациональным испытанием. 79 пациентов были включены в открытую фазу поддерживающего титрования. Из них 7 ранее лечились в исследовании SONICS. Исходно медиана mUFC была в 3,5 раза выше верхней границы нормы.
44 пациента были рандомизированы для лечения или плацебо в течение 8 недель. По истечении этого периода всем пациентам была проведена повторная терапия. Из группы лечения 11 пациентов были включены в исследование SONICS.
Это исследование соответствовало как первичным, так и вторичным конечным точкам.
Исследование OPTICS теперь позволит пациентам продолжить открытую терапию и позволит исследователям продолжить оценку ее долгосрочных эффектов и преимуществ.
Вы можете прочитать больше об этом исследовании и NDA здесь.
