Исследователи только что объявили, что они завершили набор для участия в новом исследовании фазы 3 для пациентов с транстиретин-опосредованным (ATTR) амилоидозом, у которых есть сердечные заболевания. Это испытание изучает терапию под названием Onpattro, чтобы оценить ее безопасность и эффективность в этой популяции пациентов. Исследование называется APOLLO-B, и исследователи планируют опубликовать результаты к середине следующего года.
Это исследование основано на испытании APOLLO фазы 3, которое продемонстрировало, что эта терапия способна снизить нагрузку на сердце и уменьшить толщину левой нижней камеры сердца.
ATTR Амилоидоз
Амилоидоз ATTR — это название, охватывающее несколько заболеваний, все из которых характеризуются аномальными отложениями транстиретина. Этот белок может накапливаться в тканях и различных органах, вызывая повреждения.
Семейная амилоидная полинейропатия (FAP) — лишь один из типов этого заболевания. FAP вызывается мутацией гена, ответственного за создание белка транстиретина. При этой форме заболевания отложения обычно накапливаются в нервах, вызывая повреждение и, в конечном итоге, полинейропатию.
Было показано, что Onpattro уменьшает накопление этого белка с помощью технологии, называемой РНКи (РНК-интерференция). Эта терапия уже одобрена в США, Японии, Канаде, Бразилии, Швейцарии и Европе для взрослых с диагнозом FAP.
Накопление транстиретина как при FAP, так и при других формах амилоидоза ATTR также может повлиять на сердце. Это повреждение в конечном итоге может привести к кардиомиопатии. Таким образом, сердце не может нормально функционировать, и возможна сердечная недостаточность. Фактически, кардиомиопатия является основной причиной смерти людей, у которых диагностирован амилоидоз ATTR.
APOLLO-B
Исследование APOLLO-B проводится в 20 странах в 90 исследовательских центрах. Было зарегистрировано более 300 участников, все в возрасте от 18 до 85 лет, у которых диагностирована кардиомиопатия в результате амилоидоза ATTR.
Всем участникам будет дано 0,3 мг / кг Onpattro или плацебо путем инфузии. Эта инфузия будет происходить каждые 3 недели в течение одного года. Первичной конечной точкой исследования являются изменения в тесте с 6-минутной ходьбой, который позволяет понять физическую подготовку пациента. Кроме того, исследователи оценят качество жизни пациента и измерят работу сердца.
По истечении года все пациенты смогут присоединиться к расширенному открытому исследованию, чтобы продолжить лечение.
Вы можете прочитать больше об этом клиническом испытании здесь.
