Первоначально биофармацевтическая компания Anavex Life Sciences («Anavex») разработала Anavex 2-73 (бларкамезин) для пациентов с болезнью Альцгеймера. Теперь компания расширила исследования этой терапии, чтобы определить ее эффективность как при синдроме Ретта, так и при болезни Паркинсона (БП). Согласно статье в Parkinson’s News Today, данные фазы 2 клинического испытания ANAVEX 2-73-PDD-001 подчеркивают эффективность препарата в лечении моторных и немоторных симптомов, связанных с деменцией при болезни Паркинсона.

Anavex 2-73

Во время фазы 2 клинического испытания исследователи оценили безопасность, эффективность и переносимость Anavex 2-73. Согласно ALZ Forum, Anavex 2-73:

[низкомолекулярный] агонист внутриклеточного шаперонного белка сигма-1 [и] смешанный лиганд сигма-1 / мускариновых рецепторов. Сообщается, что бларкамезин связывает рецептор сигма-1 в высоком наномолярном диапазоне и мускариновый рецептор в низком микромолярном диапазоне [и], как сообщается, обладает сохраняющим память и нейрозащитным действием у мышей.

В общей сложности 132 пациента приняли участие в этом экспериментальном исследовании. Пациентам в возрасте от 50 до 85 лет был поставлен диагноз деменции при болезни Паркинсона. Во время испытания пациенты получали 30 или 50 мг Anavex 2-73 или плацебо в течение 14-недельного периода. Целью исследования было определение безопасности, изменений или улучшений когнитивных функций, изменений двигательных способностей и качества сна. Выводы включили:

• Anavex 2-73 улучшил уровни рецептора сигма-1 (SIGMAR1). Теперь SIGMAR1 можно рассматривать как биомаркер ответа. В целом терапия работает за счет активации SIGMAR1, который играет роль в росте и пластичности нервных клеток; клеточная реакция на стресс; и нейровоспаление.
• В этом исследовании были получены аналогичные ответы на предыдущее исследование. Короче говоря, Anavex 2-73 улучшил когнитивные навыки, уменьшил перерывы во сне или нарушение поведения во время быстрого сна, а также снизил окислительный стресс и нейровоспаление.
• 50 мг Anavex 2-73 значительно уменьшили как моторные, так и немоторные симптомы БП. Таким образом, компания Anavex считает, что их терапия может обратить вспять прогрессирование и симптомы БП.

В дальнейшем компания Anavex проведет открытое расширенное исследование и представит данные последнего исследования в FDA.

Болезнь Паркинсона (PD)

У пациентов с болезнью Паркинсона (БП), прогрессирующим заболеванием центральной нервной системы (ЦНС), дофамин-продуцирующие (дофаминергические) нейроны начинают умирать. Обычно эти нейроны участвуют в коммуникации между мозгом и телом, что приводит к движению. Но из-за сочетания генетических факторов и факторов окружающей среды эти нейроны умирают при БП, препятствуя коммуникации и движению. В целом БП протекает в пять стадий. На первых двух стадиях у пациентов наблюдаются легкие симптомы, такие как мышечная ригидность и тремор с одной или обеих сторон тела. На третьей стадии закрепляются потеря равновесия и трудности с движением, а на четвертой стадии пациент становится неспособным жить самостоятельно. На заключительном этапе у пациентов могут возникать галлюцинации или бред. Во многих случаях БП поражает людей старшего возраста (50+). Когда появляются симптомы, они включают:

• Жесткость и ригидность мышц
• Тремор или дрожь в одной или обеих руках
• Потеря равновесия и координации
• Нарушение осанки
• Замедленное движение
• Изменения в речи, такие как невнятность или заикание
• Апатия или беспокойство
• Недержание мочи
• Галлюцинации или слабоумие
• Нарушения сна