Как сообщает PR NewsWire; основное исследование фазы II / III по созданию терапии для синдрома активированного дельта PI3K (APDS) объявило, что они успешно завершили набор пациентов для новой молекулы для лечения синдрома активированной фосфоинозитид 3-киназы дельта (PI3Kδ) (APDS). Сообщество надеется, что это может быть первый доступный вариант лечения крайне редкого заболевания, ответственного за целый ряд заболеваний.
Синдром Активированной Фосфоинозитид-3-Киназы Дельта (PI3Kδ) (APDS)
Синдром активированной фосфоинозитид-3-киназы дельта (PI3Kδ) (APDS) — редкое генетическое заболевание, вызывающее иммунодефицит. Генетическая мутация вызывает такие проблемы, как аутоиммунитет, пневмония, бронхоэктазия, энтеропатия, спленомегалия, энтеропатия, тяжелый и рецидивирующий герпес, хроническая лимфаденопатия, узловая лимфоидная гиперплазия и лимфома.
Поскольку это заболевание встречается крайне редко и поражает примерно 1-2 человек на миллион, его понимание стало лучше только в последние годы. Ультра-редкое заболевание первичного иммунодефицита трудно диагностировать, возможно только с помощью генетического тестирования. Пациенты часто сначала получают неправильный диагноз других аутоиммунных заболеваний или иммунодефицитов. В настоящее время лечение состоит из поддерживающей терапии антибиотиками или заместительной иммуноглобулиновой терапии, но для пациентов с APDS не существует специальной терапии.
Надежды на Первый Вариант Лечения
Новое лекарство представляет собой небольшую молекулу, которая ингибирует PI3Kδ, которая была создана компанией Novartis, спонсором исследования, которая лицензировала ингибитор компании Pharming для проведения испытаний. По мере того как исследование переходит в фазу II / III, препарат сначала будет оцениваться на предмет его безопасности, переносимости, фармакодинамики и фармакокинетики. Шесть пациентов примут участие в первой части исследования, которое будет тройным слепым и рандомизированным, под контролем плацебо.
При условии успеха, испытание перейдет ко второй фазе, в которую войдут еще 30 пациентов, за которыми будет наблюдаться эффективность лечения. Это испытание рассчитано на достижение двух основных конечных точек: обнаружение изменения размера поражений пациента по сравнению с исходным уровнем и наблюдение за изменением исходного процента наивных В-клеток от общего количества В-клеток.
Если они добьются успеха, они рассчитывают запустить лечение в четвертом квартале, которое должно быть одобрено регулирующими органами к 2022 году.
Главный врач компании Pharming, Анураг Релан, рассказал о волнении компании, увидев профиль лениолизиба, поскольку он может предложить эффективное лечение группе пациентов, которые живут без возможности лечения. Теперь, когда регистрация завершена, компания Novartis — стала еще на один шаг ближе к тому, чтобы предложить это лекарство пациентам по всему миру. Анураг Релан сказал:
Мы благодарим пациентов с APDS и их семьи, персонал клинических исследований и компанию Novartis за то, что они получили лениолизиб на этом важном этапе клинических разработок ».
