В недавнем выпуске новостей биофармацевтическая компания Retrotope сообщила, что участие в клинических испытаниях Фазы 2 завершено. В ходе исследования ученые будут оценивать RT001, первое в своем классе пероральное средство для лечения пациентов с прогрессирующим надъядерным параличом (PSP). В целом исследователи полностью включили пациентов в это клиническое испытание менее чем за 6 недель.

RT001

Так что же такое RT001? В статье NeurologyLive за февраль 2020 года автор Марко Мелио описывает лечение как:

химически стабилизированная жирная кислота, которая проникает в митохондриальные и клеточные мембраны и, в свою очередь, стабилизирует их. Было показано, что запатентованные, первые в своем классе, пероральные полиненасыщенные жирные кислоты, усиленные изотопами (D-PUFA), снижают уровни перекисного окисления липидов в мезенхимальных стволовых клетках пациентов с PSP, а также восстанавливают функцию и структуру митохондрий поврежденных клеток.

Синтетическая линолевая кислота была впервые обнаружена с использованием собственной новой технологии компании Retrotope, предназначенной для снижения окислительного стресса, связанного с перекисным окислением липидов. Когда перекисное окисление липидов неуравновешено, то есть когда могут развиваться различные нейродегенеративные заболевания. RT001 получил обозначение Орфанного Лекарства, особый статус, предоставляемый лекарствам или биологическим препаратам, предназначенным для лечения людей с редкими заболеваниями. В Америке редкими заболеваниями считаются те, от которых страдают менее 200 000 человек. Помимо PSP, компания Retrotope оценивает RT001 для пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС), атаксией Фридрейха (FA) и детской нейроаксональной дистрофией.

RT001 для PSP

В настоящее время существуют ограниченные терапевтические возможности для пациентов с PSP. Большинство методов лечения направлено на устранение симптомов, а не на лечение основного заболевания. Таким образом, срочно необходимы новые варианты лечения. Это проявляется в том, насколько быстро заполняется набор; сообщество PSP с нетерпением ждет продолжения исследований в этой области.

Исследования клеточных культур сначала побудили исследователей рассматривать RT001 как потенциальное средство для лечения пациентов с PSP. В рамках этого исследования ученые сравнят безопасность, эффективность и переносимость RT001 по сравнению с плацебо. Пациенты будут получать плацебо или RT001 каждый день в течение 48-недельного периода. Исследователи надеются использовать уже установленные клинические данные о 4 пациентах с PSP, которые уже получили лечение в рамках программы расширенного доступа. В ходе испытания исследователи надеются оценить:

• Насколько эффективен RT001 в лечении пациентов с PSP согласно шкале оценок PSP и вторичной шкале от FDA
• Улучшает ли RT001 походку, поведение или способность выполнять повседневные действия
• Насколько безопасен RT001 для длительного лечения

Прогрессирующий Надъядерный Паралич (PSP)

Прогрессирующий супрануклеарный паралич (ПСП), нейродегенеративное заболевание головного мозга, возникает по мере того, как нервные клетки в стволе головного мозга постепенно становятся более поврежденными, хотя причины этого до сих пор неизвестны. В небольшом количестве случаев наследственные мутации гена MAPT вызывают PSP. Независимо от причины, PSP характеризуется аномальными отложениями тау-белка в нервных клетках. По мере того, как эти белки накапливаются, а нервные клетки умирают, это приводит к затрудненному движению, нарушению речи и снижению способности контролировать движение глаз. Как правило, PSP поражает людей в возрасте от 45 до 75 лет, хотя чаще встречается у пожилых людей. Кроме того, мужчин больше, чем женщин. Из-за схожих симптомов PSP можно ошибочно принять за болезнь Паркинсона. Симптомы, связанные с прогрессирующим надъядерным параличом, включают:

• Депрессия и апатия
• Замедленное движение (брадикинезия)
• Нарушение походки и равновесия
• Более частое падение (назад)
• Затуманенное или двоение в глазах
• Трудно смотреть вниз
• Невнятная речь
• Жесткие или неловкие движения
• Легкая дрожь в руках
• Светочувствительность
• Нарушения сна
• Проблемы с приемом пищи или глотанием
• Измененное настроение, поведение, личность или суждения
• Импульсивность