Согласно пресс-релизу от 27 июля биофармацевтической компании Day One Biopharmaceuticals («Day One»), терапевтический вариант компании DAY101 получил обозначение в США как Редкое Детское Заболевание. В целом, лечение предназначено для пациентов с детской глиомой низкой степени злокачественности (pLGG) с активирующим изменением RAF. Поскольку в настоящее время не существует утвержденных вариантов лечения для пациентов с pLGG, помимо хирургии, химиотерапии или лучевой терапии, DAY101 показывает потенциал для удовлетворения неудовлетворенных потребностей в этой группе.

DAY101

Во-первых, важно понять, что такое DAY101. Согласно данным от компании Day One, DAY101 — это:

пероральный и высокоселективный исследуемый ингибитор пан-RF, который в настоящее время клинически разрабатывается для … пациентов с рецидивирующей или прогрессирующей глиомой низкой степени злокачественности, или pLGG. Этот уникальный ингибитор RAF типа II имеет сравнительно высокое распределение и воздействие в головном мозге по сравнению с другими ингибиторами пути MAPK, что дает новую надежду на то, что он может принести пользу пациентам с первичными опухолями головного мозга или метастазами солидных опухолей в мозг.

В конечном счете, DAY101 предназначен для работы с сигнальным путем RAS-RAF-MEK-ERK для предотвращения роста и прогрессирования рака. На данный момент более 250 пациентов прошли курс лечения DAY101. В целом лечение относительно безопасно и хорошо переносится. Хотя после лечения возникли некоторые побочные эффекты, они включают изменение цвета волос, а также кожную сыпь. Согласно предыдущим исследованиям, DAY101 также обещает снизить или предотвратить рост опухоли.

Обозначение Редкое Детское Заболевание было присвоено FDA. Этот статус присваивается лекарствам или биологическим препаратам, предназначенным для лечения редких или опасных для жизни заболеваний у детских пациентов (младше 18 лет). В данном случае «Редкое Детское Заболевание» — это заболевание, которым страдают менее 200 000 американцев. Помимо статуса «Редкое Детское Заболевание», DAY101 также получил статус «Орфанные Лекарства» и «Прорывная Терапия».

Двигаясь вперед, Day One будет проведена оценка безопасности, эффективности и переносимости DAY101 в фазе 2 клинического испытания FIREFLY-1. В настоящее время идет регистрация в испытании. Чтобы присоединиться, пациенты должны иметь pLGG с изменениями BRAF. Узнайте больше об исследовании здесь.

Детская Глиома Низкой Степени Злокачественности (pLGG)

Детская глиома низкой степени злокачественности (pLGG) составляет до 50% опухолей центральной нервной системы (ЦНС) у детей. По данным Института Рака Дана-Фарбер, pLGG:

медленнорастущие опухоли. По мере роста они давят на окружающие здоровые части мозга, влияя на их функции.

pLGG обычно классифицируют в зависимости от расположения в головном мозге и типа клеток, из которых они образуются. Например, pLGG может образовываться из астроцитов, эпендимоцитов или олигодендроцитов. Хотя пациенты могут испытывать длительные эффекты, во многих случаях pLGG остается. Симптомы могут включать:

• Тошнота и рвота
• Головные боли, усиливающиеся по утрам
• Изменения настроения, поведения или личности
• Преждевременное половое созревание
• Необычная сонливость
• Путаница в сознании
• Непреднамеренное увеличение или потеря веса
• Проблемы со зрением, слухом и речью
  • Примечание. Изменения зрения могут включать нечеткость зрения или двоение в глазах.
• Увеличенный размер головы (у младенцев)
• Затруднения при ходьбе или равновесии
• Судороги