Редкий Класс: Апластическая Анемия

Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных болезней и состояний. Существуют тысячи редких заболеваний, но лишь очень небольшое количество из них поддается лечению и регулярно попадает в новости. Эта серия статей дает возможность узнать основы некоторых болезней, о которых почти никто не слышит или о которых мы иным образом не могли сообщить очень часто.

Читайте и слушайте. Класс сейчас начнется.

Редкое заболевание, о котором мы узнаем сегодня, это:

Апластическая Анемия

Также называется недостаточностью костного мозга.

Что Такое Апластическая Анемия?

  • Апластическая анемия — это медицинский термин, обозначающий недостаточность костного мозга.
  • Заболевание, при котором костный мозг и находящиеся в нем стволовые клетки крови повреждаются, вызывая дефицит эритроцитов (анемия), лейкоцитов (лейкопения) и тромбоцитов (тромбоцитопения).
  • «Апластический» относится к неспособности стволовых клеток генерировать зрелые клетки крови.
  • Апластическая анемия классифицируется как умеренная (MAA), тяжелая (SAA) или очень тяжелая (VSAA).
  • Наиболее часто встречается у подростков, двадцатилетних и пожилых людей.
  • Около 600-900 новых диагнозов в США каждый год. (2-3 человека на миллион)
  • Заболеваемость выше в Азии, чем на Западе
  • Соотношение мужчин и женщин при приобретенной апластической анемии составляет примерно 1: 1.

Как Вы Можете Это Приобрести?

  • Апластическая анемия считается аутоиммунным заболеванием, при котором лейкоциты иммунной системы атакуют стволовые клетки костного мозга.
  • Заболевание может иметь генетическую или наследственную причину или может быть приобретено в более позднем возрасте.
  • Унаследованное
  • Приобретенное
    • Встречается чаще. Часто идиопатический, но в 25 из 100 случаев может быть связан со следующими причинами: токсины, такие как пестициды, мышьяк, бензол, лучевая и химиотерапия, лечение волчанки или ревматоидного артрита, беременность, гепатит, вирус Эпштейна-Барра, цитомегаловирус, парвовирус B19, ВИЧ.

Какие Симптомы?

  • Поскольку это заболевание вызывает снижение уровня эритроцитов, тромбоцитов и лейкоцитов, симптомы возникают из-за недостаточного количества клеток для выполнения своих нормальных функций.
  • Низкий уровень лейкоцитов = необъяснимые инфекции
  • Низкий уровень тромбоцитов = неожиданное кровотечение, плохой контроль свертывания / кровотечения
  • Низкий уровень эритроцитов = низкий уровень энергии, усталость
  • Наиболее часто регистрируемые симптомы включают:
    • Усталость
    • Лихорадка
    • Маленькие красные точки на коже
    • Сбивчивое дыхание
    • Проблемы с контролем кровотечения
    • Инфекции, гриппоподобные симптомы
    • Легкие синяки и кровотечения

Как Это Лечится?

  • Подходы к лечению включают:
  • Переливание крови
    • Переливание тромбоцитов — это первый курс лечения любого пациента с апластической анемией, у которого наблюдается серьезный дефицит этих клеток крови.
    • Переливание эритроцитов помогает бороться с усталостью и одышкой.
    • Не лечебная терапия
  • Пересадка костного мозга / стволовых клеток
    • Когда лечение бывает успешным
    • Очень серьезные осложнения и инфекции, не редкость
    • Показатели излечения значительно снижаются для людей старше 40 лет.
  • Медикаментозная терапия
    • Иммунодепрессанты
      • Может облегчить симптомы и уменьшить осложнения. Часто используется у тех, кто не может перенести трансплантацию костного мозга или ожидает трансплантации.
      • Считается стандартным начальным лечением для взрослых и для всех пациентов без соответствующего родственного донора для трансплантации костного мозга или стволовых клеток.
      • Обычно используются три препарата: антитимоцитарный глобулин (АТГ), циклоспорин и метилпреднизолон.
      • Может потребоваться длительное лечение
      • Часто используется в сочетании
      • Количество клеток крови может подняться достаточно высоко, чтобы люди могли заниматься своей обычной деятельностью.
      • Антитимоцитарный глобулин (АТГ) плюс циклоспорин — терапия выбора для пожилых пациентов
    • Гемопоэтические Факторы Роста
      • Может помочь стимулировать костный мозг к производству новых клеток крови
      • Не заменяет иммуносупрессивную терапию
      • Могут работать в сочетании друг с другом или с препаратами, подавляющими иммунитет.
      • Обычно используются: эритропоэтин (ЭПО) для увеличения выработки красных кровяных телец, G-CSF (фактор, стимулирующий колонии гранулоцитов) (нейпоген) и GM-CSF (фактор, стимулирующий колонию гранулоцитов и макрофагов) (лейкин) для увеличения количества лейкоцитов.
      • Promacta® можно назначать пациентам, у которых иммуносупрессивная терапия оказалась неэффективной.
        • Promacta® — первый препарат, одобренный для лечения рефрактерной апластической анемии.
        • Лечение Promacta® приводит к клинически значимым ответам примерно у 40 процентов пациентов.
        • У некоторых пациентов прием Promacta® можно прекратить, и реакция сохраняется в течение длительного времени, до трех лет или более у некоторых пациентов, получавших лечение в первоначальном исследовании.
        • Пациенты начинают проявлять реакцию через 3-4 месяца лечения, а максимальный ответ часто занимает до 12 месяцев.
    • Противоопухолевый Агент, Антиметаболит (пурин)
      • Подавляет рост и пролиферацию клеток
    • Антибиотики
      • Поддерживающая терапия для лечения инфекций
  • При отсутствии лечения высок риск смерти.
  • 5-летняя выживаемость около 70% с лекарствами или трансплантацией стволовых клеток
  • Более высокая выживаемость связана с более молодым возрастом
  • 25-30% пациентов не отвечают на лечение иммунодепрессантами.
  • При иммуносупрессивном лечении часто возникают рецидивы.
  • 10-15% SAA превращаются в миелодиспластические синдромы (МДС) и лейкоз.

Где Я Могу Узнать Больше ???

Share this post

Поделиться в facebook
Поделиться в google
Поделиться в twitter
Поделиться в linkedin
Поделиться в pinterest
Поделиться в print
Поделиться в email