Компания VISEN Pharmaceuticals недавно объявила о завершении регистрации для участия в клинических испытаниях фазы 3, в которых изучается безопасность и эффективность TransCon hGH по сравнению с ежедневным rhGH у пациентов с дефицитом гормона роста у детей (PGHD). Это исследование проводится в Китае. Несмотря на то, что он был отложен из-за COVID-19 на 4 месяца, команда все же смогла завершить регистрацию к своей первоначальной целевой дате!
PGHD
PGHD — это редкое заболевание, которое возникает, когда гипофиз не производит столько гормона роста, сколько должно. Пациенты могут столкнуться с медленным ростом, низким ростом и метаболическими нарушениями, когнитивными проблемами и психосоциальными проблемами.
Текущее лечение этого заболевания — ежедневная инъекция гормона роста. Это помогает улучшить рост, а также улучшить метаболические нарушения.
К сожалению, эта терапия связана с низкой приверженностью из-за нагрузки, которую она возлагает на пациентов. Вот почему изучаются дополнительные исследовательские варианты лечения.
Исследование
Это исследование ориентировано на пациентов, находящихся в Китае до полового созревания. Он многоцентровый, открытый и рандомизированный. Исследование продлится 52 недели.
К сожалению, в настоящее время многим детям требуется много времени для постановки диагноза, что приводит к задержке в лечении, что может привести к ухудшению результатов в течение их жизни.
Предыдущее испытание под названием heiGHT продемонстрировало, что TransCon hGH превосходит ежедневный прием соматропина через 52 недели. Кроме того, оба вида лечения показали аналогичные результаты по безопасности.
Глобальное исследование продолжительностью 2 года также показало положительные результаты TransCon. Это привело к постоянному росту количества пациентов и безопасности в течение 2-летнего периода.
Технология TransCon позволяет предсказуемо высвобождать соматропин с течением времени, сохраняя при этом его нормальный режим действия. Когда это испытание будет завершено, оно послужит решающим доказательством того, что BLA VISEN подаст заявку на лечение в Китае.
Взгляд в Будущее
Исследователи надеются на потенциал этой терапии.
Это уже было изучено в исследовании фазы 3 в США, а также в Европе. BLA для США был подан в июне прошлого года. В сентябре прошлого года MAA также была подана в Европейском Союзе.
Вы можете узнать больше об этой терапии и испытании фазы 3 здесь.
