В недавнем выпуске новостей на Morningstar биофармацевтическая компания Albireo Pharma, Inc. («Albireo») сообщила, что ее кандидат в исследуемый препарат Bylvay (одевиксибат) получил положительное заключение Комитета по Лекарственным Средствам для Человека (CHMP) Европейского Агентства по Лекарственным Средствам. Положительное мнение CHMP основано на данных клинических испытаний фазы 3 PEDFIC 1 и PEDFIC 2, в которых оценивали Bylvay у пациентов с прогрессирующим семейным внутрипеченочным холестазом (ПСВХ).

Bylvay

По данным Европейского Агентства по Лекарственным Средствам (EMA), Bylvay:

доступен в твердых капсулах по 200, 400, 600 и 1200 мг. Активным веществом Bylvay является одевиксибат, обратимый, мощный, селективный ингибитор транспортера желчных кислот подвздошной кишки (IBAT), который действует локально в дистальном отделе подвздошной кишки, уменьшая обратный захват желчных кислот и увеличивая клиренс желчных кислот через толстую кишку.

Лечение, проводимое 1 раз в день, может предложить пациентам более эффективный и менее инвазивный терапевтический вариант. Обычно пациентам с ПСВХ требуется какое-либо хирургическое вмешательство, например, пересадка печени. Таким образом, Bylvay, уменьшая количество желчных кислот, улучшая симптомы и помогая в росте, может удовлетворить неудовлетворенные потребности этой группы пациентов. Кроме того, компания Albireo намерена сделать Bylvay вариантом лечения пациентов со всеми формами ПСВХ (1, 2 и 3).

Хотя Bylvay еще не утвержден в Европе, он изучается в ускоренном порядке. Решение по заявке на получение регистрационного удостоверения (MAA) и предполагаемый запуск продукта должны быть доступны до конца 2021 года. Положительное одобрение CHMP знаменует переход к предоставлению MAA.

Помимо ПСВХ, компания Albireo также рассматривает Bylvay как потенциальное средство для лечения пациентов с синдромом Алажиля и атрезией желчных путей. Фактически, лечение было признано Орфанным Лекарством по всем этим показаниям.

PEDFIC 1 и PEDFIC 2

Частично положительное мнение CHMP зависело от данных обоих клинических испытаний фазы 3, перечисленных выше. Некоторые результаты испытаний включали:

• Bylvay был относительно безопасен и хорошо переносился. Во время испытаний серьезных побочных реакций не было. Хотя некоторые побочные эффекты действительно имели место, они были относительно легкими, из которых наиболее распространенными были диарея и частые испражнения.
• В клиническом исследовании PEDFIC 1 Bylvay достиг основных конечных точек. Во время испытания лечение уменьшило чесотку (сильный зуд) и уровень желчных кислот в сыворотке крови.
• В конечном итоге Bylvay помог снизить уровень желчных кислот в сыворотке и зуд, а также улучшить рост на длительный период времени (48+ недель).

Прогрессирующий Семейный Внутрипеченочный Холестаз (ПСВХ)

Прогрессирующий семейный внутрипеченочный холестаз (ПСВХ) относится к классу редких заболеваний печени, которые обычно проявляются в младенчестве. Мутации генов ATP8B1, ABCB11, ABCB4, TJP2, NR1H4, MYO5B и USP53 связаны с ПСВХ. Они вызывают дефекты в транспортерах билиарного эпителия. Обычно эти клетки помогают регулировать транспортировку желчи из печени. Но эти генные мутации вызывают дефицит белка, в результате чего желчь накапливается в печени. Существует три основных формы ПСВХ: 1, 2 и 3. В то время как первые две обычно развиваются в младенчестве (до 2 лет), ПСВХ 3 может не проявляться до подросткового возраста. ПСВХ вызывает прогрессирующее повреждение печени и цирроз, при этом у многих пациентов печеночная недостаточность возникает в возрасте до 10 лет. Лечение обычно необходимо для обеспечения общего выживания.

Симптомы включают:

• Холестаз (непроходимость желчи)
• Неспособность к развитию
• Легкие синяки и кровотечения
• Темная моча и бледный стул
• Чесотка (сильный и иногда изнуряющий зуд)
• Желтуха (пожелтение кожи и глаз)
• Дефицит витаминов
• Глухота
• Плохой баланс
• Более частые или легкие переломы костей
• Панкреатит
• Проблемы со зрением и слухом
• Суицидальные мысли (у тех, у кого симптомы появляются в подростковом возрасте)
• Повышенный риск развития гепатоцеллюлярной карциномы