В начале 2021 года FDA одобрило воклоспорин в качестве дополнительного лечения пациентов с волчаночным нефритом (LN), частым осложнением волчанки. В конечном итоге это одобрение было положительным решением, особенно с учетом того, что результаты новых клинических испытаний подчеркивают эффективность терапии. Согласно данным Medicine Matters, данные клинических испытаний фазы 3 показывают, что воклоспорин в сочетании с другими иммунодепрессантами улучшает показатели реакции почек у пациентов с LN. См. полные результаты исследования, опубликованные в The Lancet.

Воклоспорин

Воклоспорин, разработанный компанией Aurinia Pharmaceuticals, продается под названием LUPKYNIS и описывается DrugBank как:

иммунодепрессант ингибитора кальциневрина [и аналог циклоспорина А] для лечения LN. Считается, что раннее вмешательство с воклоспорином в сочетании с реакцией почек предотвращает необратимое повреждение почек и приводит к лучшим долгосрочным клиническим исходам для пациентов с LN.

Данные недавних клинических испытаний были получены из исследования AURORA 1 фазы 3. Всего в исследование было включено 357 пациентов. У всех пациентов была диагностирована волчанка, и у них была активный LN класса II, IV или IV. В ходе исследования 179 пациентов дополнительно получали воклоспорин (23,7 мг 2 раза в день) в сочетании с текущей иммуносупрессивной терапией (1 г микофенолятмофетила 2 раза в день; 0,25-05 г метилпреднизолона внутривенно; 20-25 мг преднизона постепенно снижая). Остальные пациенты получали плацебо в дополнение к этой терапии. Исследователи определили, что:

• У пациентов, получавших воклоспорин, почечный ответ был значительно выше, чем у пациентов, получавших плацебо (41% против 23%).
• В конечном итоге воклоспорин помог быстро снизить протеинурию в течение 1 года лечения. Протеинурия определяется как избыток белка в моче. У пациентов, получавших воклоспорин, они снизили протеинурию на 50% в течение 29 дней по сравнению с 63 днями у пациентов, получавших плацебо.
• Хотя лечение было относительно безопасным, побочные эффекты действительно возникали у 91% пациентов, получавших воклоспорин. Серьезные реакции наблюдались примерно у 21% пролеченных пациентов, независимо от того, в какой группе они были.
• Наиболее частыми побочными реакциями были инфекции.

Волчаночный Нефрит (LN)

Как описано выше, волчаночный нефрит (LN) — это инфекция почек, которая возникает как осложнение у пациентов с волчанкой. По оценкам, у 60% пациентов с волчанкой в конечном итоге разовьется LN. Как правило, у детей с волчанкой выше вероятность развития LN, хотя примерно у половины всех взрослых с волчанкой также будет. Врачи не уверены, почему у одних пациентов это происходит, а у других — нет. Однако считается, что генетика и факторы окружающей среды играют роль. Кроме того, LN чаще встречается у женщин и лиц африканского или азиатского происхождения.

При волчанке организм вырабатывает аутоантитела, которые по ошибке атакуют части почек, которые фильтруют отходы. По мере того как почка воспаляется, функция почек падает. Без лечения это в конечном итоге может привести к почечной недостаточности. Симптомы различаются, но включают:

• Протеинурия (высокий уровень белка в моче)
• Суставные и мышечные боли
• Лихорадка (без известной причины)
• Отек ступней, голеней и лодыжек
• Непреднамеренное увеличение веса
• Повышенная потребность в мочеиспускании
• Высокое кровяное давление
• Темная и / или пенистая моча
• Воспаление суставов и / или ограничение движений
• Красная сыпь в виде бабочки на лице