В рамках Фазы 2 клинического испытания, подтверждающего концепцию, биофармацевтическая компания Harbour BioMed («Harbour») стремилась понять влияние батоклимаба (batoclimab) (HBM9161) на пациентов с генерализованной миастенией (gMG). Исследование, которое проводилось в Китае, было чрезвычайно важным. В конце концов, некоторые пациенты с gMG часто плохо реагируют на обычное лечение, а небольшая группа полностью отказывается от лечения. Однако, согласно пресс-релизу, батоклимаб оказался многообещающим для пациентов с gMG.

Батоклимаб (HBM9161)

Для начала важно понять, что такое батоклимаб. По описанию компании Harbour, батоклимаб:

новое, полностью человеческое моноклональное антитело, которое избирательно связывается и ингибирует неонатальный фрагмент кристаллизующегося рецептора (FcRn). В нескольких доклинических исследованиях и клинических испытаниях фазы 1 на здоровых добровольцах в Большом Китае, Канаде и Австралии HBM9161 продемонстрировал дозозависимое снижение сывороточных уровней антител иммуноглобулина G (IgG) и хорошо переносился после подкожного и внутривенного введения здоровым волонтерам.

В целом батоклимаб был первым подкожным препаратом, который показал снижение уровня IgG как у пациентов европеоидной расы, так и у китайских пациентов, что подчеркивает его эффективность в разных группах. Кроме того, в Китае терапия была отмечена как «Прорывная Терапия».

В этом клиническом исследовании фазы 2 приняли участие 30 участников. Из них 10 пациентов получали батоклимаб по 340 мг, 11 пациентов получали 680 мг, а 9 пациентов получали плацебо. Результаты исследования показывают:

• В исследовании была достигнута основная конечная точка эффективности (улучшенный показатель MG-ADL). В целом, как 340 мг, так и 680 мг батоклимаба показали значительное улучшение качества жизни пациентов (КЖ) и облегчение симптомов по сравнению с плацебо.
• У пациентов, получавших любую дозу батоклимаба, наблюдалось значительное снижение уровня IgG до 74%.
• По сравнению с плацебо батоклимаб был более эффективным и способствовал устойчивому и длительному ответу.
• В целом лечение было безопасным и хорошо переносимым. В ходе исследования серьезных побочных реакций не наблюдалось. Кроме того, ни один из пациентов не прекратил исследование из-за побочных эффектов.

Двигаясь вперед, компания Harbour теперь стремится продолжить оценку батоклимаба в рамках фазы 3 клинических испытаний.

Генерализованная Миастения Гравис (gMG)

У пациентов с миастенией (MG), аутоиммунным заболеванием, характеризующимся мышечной слабостью, иммунная система по ошибке атакует нервно-мышечный переход. Хотя лечения не существует, существует множество методов лечения, предназначенных для пациентов с MG. Однако некоторые пациенты остаются невосприимчивыми к традиционным методам лечения, а это означает, что эти методы лечения часто не работают. Эта группа пациентов страдает генерализованной миастенией (gMG). Как правило, пациенты с gMG не остаются клинически стабильными при иммунотерапии, могут рецидивировать, а иногда после лечения развиваются серьезные или даже опасные для жизни побочные эффекты. Фактически, около 20% пациентов с gMG могут пережить кризис миастении, который требует респираторной помощи.

Симптомы gMG включают:

• Быстрая утомляемость
• Проблемы с жеванием, глотанием или речью
• Одышка и / или затрудненное дыхание
• Эпизоды дыхательной недостаточности
• Слабость мышц как верхней, так и нижней части тела
• Невнятная речь (или другие связанные с речью изменения)
• Опущенное веко
• Изменения зрения, такие как нечеткость или двоение в глазах.
• Тимомы (опухоли тимуса)