FDA недавно предоставило одобрение фазы 2 исследования FHL-301, препарата для лечения людей на ранних стадиях болезни Паркинсона. Лаборатория Forest Hills проведет исследование с целью оценки эффективности и переносимости потенциальной терапии.
О FHL-301
Этот перепрофилированный агонист альфа-рецептора, активируемого пролифератором пероксисом (PPARa), способен связываться с рецептором, в честь которого он был назван. Это лечение нацелено на ген GDNF, присоединяясь к последовательностям ДНК и активируя ген. После активации этот ген играет роль в производстве нейротрофического фактора, происходящего из белковой линии глиальных клеток. Этот белок помогает выживанию, росту и дифференцировке нейронов.
Поскольку потеря дофаминергических нервных клеток является основной характеристикой болезни Паркинсона, ее предотвращение может обеспечить лучшие результаты для пациентов. Фактически, доклинические исследования продемонстрировали, что FHL-301 может замедлять и даже обращать вспять прогрессирование заболевания.
Взгляд в Будущее
Лаборатория Forest Hills Lab очень рада запуску этого испытания Фазы 2, которое будет двойным слепым и продлится 52 недели. Исследователи надеются, что FHL-301 продолжит демонстрировать положительные результаты, поскольку он может удовлетворить неудовлетворенные потребности этой популяции пациентов.
Кроме того, в лаборатории также разрабатываются методы лечения других заболеваний центральной нервной системы. В их планы на будущее входит испытание Фазы 2 для лечения таких заболеваний, как болезнь Альцгеймера.
О Болезни Паркинсона
Болезнь Паркинсона — это прогрессирующее заболевание, поражающее центральную нервную систему (ЦНС). Оно характеризуется своим влиянием на движение через пять различных этапов. По мере прогрессирования заболевания степень тяжести увеличивается. Первая стадия характеризуется легкой дрожью на одной стороне тела. На второй стадии симптомы более заметны, с тремором и ригидностью с обеих сторон тела. Третий этап приносит потерю равновесия и замедление движений. Четвертая стадия лишает человека возможности жить самостоятельно. Пятая стадия — самая тяжелая, так как пациенты не могут стоять и ходить. Галлюцинации и бред — общие симптомы этой стадии.
Болезнь Паркинсона возникает из-за гибели двигательных нейронов, некоторые из которых вырабатывают дофамин. Дофамин играет важную роль в передаче сообщений от мозга к мышцам, поэтому потеря дофамина приводит к потере двигательных функций. Когда эти нейроны потеряны, возникает аномальная мозговая активность. Врачи не знают, почему эти двигательные нейроны умирают, но подозревают, что играют роль несколько факторов, таких как генетика, факторы окружающей среды, такие как токсины, и тельца Леви.
Здесь можно найти исходную статью.
