Компания Fulcrum Therapeutics недавно объявила в пресс-релизе промежуточные результаты Фазы 1 испытания FTX-6058. Этот селективный низкомолекулярный ингибитор EED находится в разработке для лечения гемоглобинопатий, таких как серповидно-клеточная анемия (SCD) и бета-талассемия. В настоящее время он показывает хорошие результаты в продолжающихся исследованиях однократной и многократно возрастающей дозы (SAD и MAD). Если это будет продолжаться, у него есть потенциал для удовлетворения неудовлетворенной потребности у пациентов с внезапной сердечной смертью.

О Результатах Исследования

В этом исследовании изучались однократные и многократные возрастающие дозы у здоровых взрослых участников, и оно все еще продолжается. Все участники принимали FTX-6058 перорально один раз в день или плацебо, чтобы исследовать фармакокинетику, безопасность и переносимость этого исследуемого препарата. Промежуточные результаты включают:

• В MAD части исследования:
  • Дозозависимое снижение мРНК HBG в сочетании с увеличением HbF-содержащих ретикулоцитов, что указывает на продукцию белка HbF
  • Все дозы достигли максимального поражения цели, что продемонстрировано сниженным триметилированием лизина 27 гистона H3.
  • 70% — 80% снижение базовых уровней H3K27me3
• В обеих частях испытания:
  • Отсутствие серьезных нежелательных явлений (НЯ)
  • Не было прекращение испытания
  • Обычно хорошо переносилось

Остальные результаты ожидаются в четвертом квартале этого года, как и набор пациентов с SCD для исследования фазы 1b. В течение трех месяцев участники будут получать 6 мг FTX-6058 каждый день, меняя дозировку по мере продолжения исследования. Если все пойдет по плану, компания Fulcrum Therapeutics планирует подать заявку на новый исследуемый препарат (IND) к концу года.

О Серповидно-Клеточной Болезни (SCD)

SCD — это общий термин для группы заболеваний крови, характеризующихся аномальными серповидными эритроцитами. Затем эти деформированные клетки попадают в сосуды и вызывают закупорку, что приводит к характерным симптомам болезни. К ним относятся желтуха, усталость, приступ боли, задержка роста и отек рук и ног. Взрослые обычно ощущают эти симптомы постоянно, тогда как дети испытывают их эпизодически.

Мутировавший ген, который наследуется по аутосомно-рецессивному типу, ответственен за SCD. Этот ген необходим для производства гемоглобина, и когда он изменяется, гемоглобин не может функционировать или работать должным образом. От этой болезни нет лекарства; лечение обычно симптоматическое, хотя для некоторых может быть вариантом трансплантация костного мозга.