Джанет Вудкок, директор Центра Оценки и Исследования Лекарств FDA (CDER), недавно дала интервью, опубликованное FDA Voices об утверждении агентством в 2019 году широкого спектра лекарств.
В 2019 году было одобрено сорок восемь новых лекарств, из которых сорок четыре процента были орфанными лекарствами. Количество разрешений на прием орфанных препаратов постоянно увеличивается с каждым годом.
Доктор Вудкок подчеркнула, что лекарственная терапия редких заболеваний является одним из главных приоритетов агентства. Она признала, что пациенты с редким заболеванием обычно не могут найти лечение. Поэтому «орфанные» препараты, которые были одобрены в прошлом году, могут улучшить качество жизни этих пациентов; в некоторых случаях это может означать их выживание.
Об Орфанных Препаратах
Статус Орфанного Препарата предоставляется биологическим препаратам (большие сложные молекулы) и лекарствам в рамках программы Назначения Орфанных Препаратов.
Орфанные препараты применяются для профилактики, диагностики или лечения редкого состояния или заболевания. Чтобы квалифицировать его как «редкое», надо соблюсти условие, при котором это заболевание затрагивает менее двухсот тысяч человек в Соединенных Штатах или соответствует положениям (возмещение расходов) Закона.
Бысто Меняющаяся Обстановка
Большинство определений в отрасли постоянно меняются, чтобы не отставать от новых продуктов, поступающих на рынок.
Несколько новых методов лечения, одобренных Центром Оценки и Исследования Лекарственных Средств FDA в 2019 году, предназначались для лечения редких заболеваний, таких как муковисцидоз, эритропоэтическая протопорфирия, системная склерозная интерстициальная болезнь легких, мышечная дистрофия Дюшенна и расстройство спектра зрительного неромиелита.
Акцент на эффективность
Д-р Вудкок с удовлетворением отметила эффективность Агентства в рассмотрении новых методов лечения. Она заявила, что решения CDER, принятые в отношении предоставления разрешений, были в основном завершены в срок или ранее установленных сроков.
Доктор Вудкок также отметила, что первоочередной задачей FDA является соблюдение сроков в соответствии с программами абонентской платы, утвержденными Конгрессом. Следует отметить, что большинство новых препаратов были одобрены в США в прошлом году, а затем были одобрены и в других странах.
Новые методы лечения были одобрены для аутоиммунных заболеваний, инфекционных заболеваний, опухолей, заболеваний крови и рака. Эндокринология и неврологические расстройства могут быть добавлены в этот список.
Потребность в лекарствах от рака быстро росла. На данный момент эта потребность составляет более одной трети разрешений CDER на лекарства.
О Биоаналогах
Доктор Вудкок уделяет особое внимание в интервью десяти биологическим аналогам, которые также были одобрены. Биоаналоги функционирует в тандеме с биологическим продуктом, который был протестирован и одобрен.
Биологические продукты производятся из живых организмов или содержат их фрагменты. Как правило, между чистотой, эффективностью и безопасностью очень мало различий.
Биологические аналоги предлагают пациентам дополнительные варианты лечения. Они увеличивают количество жизненно важных лекарств, доступных для пациентов, а также снижают затраты за счет развития конкуренции.
О Первых Циклах
Период между принятием CDER новой заявки на лекарство и принятием решения о том, одобрить или нет лекарство, называется первым циклом. За одобрением следует полное ответное письмо заявителю.
Девяносто процентов из сорока восьми заявок были утверждены CDER во время первого цикла в 2019 году. Это улучшение по сравнению с восьмидесяти четырьмя процентами утверждений с 2011 по 2018 год.
CDER гордится своим послужным списком и заявляет о своей приверженности работе с заявителями при разработке исследований и представлении данных заявок.
Ускоренные Программы
CDER имеет четыре программы, предназначенные для облегчения разработки новых лекарств от опасных для жизни заболеваний, а именно: приоритетный обзор и обозначения прорывов. Две другие программы — ускоренная проверка и ускоренное утверждение.
Шестьдесят процентов из сорока восьми новых разрешений CDER воспользовались этими программами в 2019 году. Эти программы сокращают время утверждения на месяцы или даже годы.
Доктор Вудкок отметила число целевых или персонализированных методов лечения и лечения рака, которые разрабатываются. Это создает необходимость разрабатывать программы специально для этих новых методов лечения и поощрять использование ускоренных программ обзора FDA.
С подробностями о новых разрешениях CDER на лекарства можно ознакомиться в Отчете о Новых Разрешениях на Лекарственную Терапию.
