7 сентября 2021 года будет объявлено Всемирным Днем Осведомленности о Дюшенне. Этот день будет отмечен в знак признания осведомленности о мышечной дистрофии Дюшенна, редком и изнурительном генетическом заболевании. Мероприятие будет…

Согласно Muscular Dystrophy News, новое исследование предполагает, что метаболический путь холестерина может стать потенциальной терапевтической мишенью для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). В ходе следующего анализа микроРНК исследователи определили,…

Добро пожаловать в исследование недели от Patient Worthy. В этом сегменте мы выбираем исследование, опубликованное на прошлой неделе, которое, по нашему мнению, представляет особый интерес или важность, и более тщательно изучаем.…

Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…

Редактирование генома - это тема, которая уже много лет находится в авангарде медицинских дискуссий. В конце концов, редактирование генов дает возможность лечить или даже вылечить множество генетических заболеваний. Согласно Medical…

Согласно сообщению apnews.com, биофармацевтическая компания FibroGen, Inc. недавно объявила, что ее исследуемый препарат памревлумаб получил статус Редкого Детского Заболевания от Управления по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов…

Компания FibroGen только что объявила, что их исследовательская терапия памревлумабом (pamrevlumab) для лечения Мышечной Дистрофии Дюшенна (МДД) была отмечена Управлением по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов как…

В недавнем выпуске новостей биофармацевтическая компания FibroGen, Inc. («FibroGen») сообщила, что ее терапевтический кандидат, Pamrevlumab (памревлумаб), получил статус Ускоренной Процедуры (Fast Track) от FDA. Антитело против CTGF разработано для лечения…

Исследователи из университетов Ноттингема и Эксетера открыли новый возможный метод лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Их исследования показали, что лечение дефицита сероводорода (H2S) в мышцах может привести к улучшению мышечной…

Во время виртуальной XVIII Международной Конференции по Мышечной Дистрофии Дюшенна и Беккера специализированная фармацевтическая компания Italfarmaco Group («Italfarmaco») поделилась обновлениями, касающимися различных программ клинических разработок гивиностата. Лечение предназначено для пациентов…

Самому первому пациенту недавно была введена доза для фазы 3 клинического исследования компании Pfizer по поводу мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Исследование называется CIFFREO. Этот пациент получил терапию в испытательном центре…

Согласно сообщению Globe Newswire, компания по генетической медицине Sarepta Therapeutics объявила основные данные первой части своего клинического испытания. Это испытание исследует его экспериментальную терапию с переносом гена, SRP-9001, в качестве…

Головной Проект Мышечная Дистрофия (PPMD) - это некоммерческая организация, деятельность которой направлена на борьбу за лекарство, улучшение ресурсов и повышение осведомленности о мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Более года назад они…

Компания Solid Biosciences только что сообщила, что FDA наконец сняло запрет, который они возложили на их исследование фазы I/II мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Это исследование называется IGNITE и исследует SGT-001…

Согласно статье Newswise, результаты испытаний, опубликованные в журнале PLOS Medicine, предполагают, что препарат ваморолон (vamorolone) может повысить эффективность терапии кортикостероидами у пациентов, живущих с мышечной дистрофией Дюшенна, редким генетическим заболеванием.…

Компания Edgewise Therapeutics объявила о своем плане начать фазу 1 испытания EDG-5506, их низкомолекулярной терапии мышечной дистрофии Беккера. Он будет проходить во Всемирных Клинических Испытаниях в Сан-Антонио, штат Техас. О…

В этом году на совместном заседании CNS-ICNA 2020 исследователи определили аталурен как потенциальное средство, которое тормозит прогрессирование заболевания у пациентов с нонсенс-мутацией мышечной дистрофии Дюшенна (нмМДД). Исследования показывают, что терапия…

Хотя многие фармацевтические компании подают заявки на одобрение и маркетинг, не все из них добиваются успеха. По данным Fierce Biotech, дочерняя компания Questex, Santhera Pharmaceuticals («Santhera»), является одной из самых…

Согласно данным от Muscular Dystrophy News Today, генная терапия, разрабатываемая фармацевтической компанией Pfizer, Inc., недавно получила обозначение Ускоренной процедуры от Управления по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов…

По данным Medical Xpress, у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) может появиться новый вариант лечения. Традиционно МДД лечат глюкокортикоидами. Однако это часто требует высоких доз и приводит к серьезным…

Ранее на этой неделе компания Sarepta Therapeutics объявила, что FDA одобрило новую заявку на лекарство (NDA) для Casimersen (SRP-4045). Лечение пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), поддающейся воздействию экзона 45,…

от Lauren Taylor из In The Cloud Copy Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) - редкое генетическое заболевание, которое со временем приводит к истощению мышц. Заболевание в первую очередь поражает мужчин, но…

Поскольку COVID-19 продолжает распространяться, спешка за лечением или излечением продолжается. Сегодня, 4 августа, во всем мире диагностировано 18,2 миллиона случаев заболевания и 692 000 смертей. Из них 4,8 миллиона случаев…