Компания Fulcrum Therapeutics недавно объявила, что собирается подать заявку на Исследование Нового Лекарства для своего препарата FTX-6058. Скорее всего, заявка будет подана во второй половине 2020 года после положительных результатов доклинических исследований.
О Серповидно-Клеточном Заболевании
Серповидно-клеточные заболевания включает группу заболеваний, которые характеризуются деформированными эритроцитами, которые выглядят как серпы. Наиболее распространенной и тяжелой формой этого заболевания является серповидно-клеточная анемия. При серповидно-клеточной анемии деформированные клетки вызывают закупорку и ограничение кровотока, поскольку они попадают вдоль стенок кровеносных сосудов.
Это заболевание вызвано мутацией в гене, ответственном за выработку гемоглобина, который переносит кислород по всему организму. Этот ген наследуется по аутосомно-рецессивному типу, что означает, что оба родителя должны передать копию своему ребенку. Серповидно-клеточная анемия наиболее распространена у людей африканского и латиноамериканского происхождения.
Симптомы серповидно-клеточной анемии включают боль, отек рук и ног и симптомы, связанные с анемией, такие как усталость, желтуха и задержка роста. Взрослые, как правило, постоянно ощущают последствия этого заболевания, но дети обычно испытывают их только во время болевого кризиса. Независимо от возраста, повреждение обычно происходит с органами, на которые влияет заблокированный кровоток. Наиболее часто поврежденные органы — это мозг, глаза, селезенка, печень, почки, легкие, сердце, кожа, суставы и кости.
Лекарства от серповидно-клеточной анемии не существует. Некоторые пациенты имеют возможность на пересадку костного мозга и переливание крови, но не все. Другие формы лечения являются симптоматическими и предназначены для увеличения срока жизни.
FTX-6058 и Доклинические Данные
FTX-6058 является низкомолекулярным активатором гемоглобина зародыша и вводится перорально. Хотя исследования все еще проводятся, они потенциально могут быть предпочтительнее биологической и генной терапии.
Доклинические данные показали, что это лечение повышало уровень HbF примерно на 30%. Были использованы модели in vitro и in vivo, и обе они дали положительные результаты, которые заставили исследователей полагать, что FTX-6058 является жизнеспособным средством лечения серповидно-клеточной анемии.
Найти источник статьи можно здесь.
