От Лорен Тейлор из In The Cloud Copy
Компания Biogen представила новые данные из исследования NURTURE с предсимптомными пациентами со спинальной мышечной атрофией (СМА). СМА — это редкое аутосомно-рецессивное нервно-мышечное заболевание, при котором нейроны, ответственные за движение, со временем умирают. Это приводит к прогрессирующей мышечной слабости и параличу. По данным Orphanet Journal of Rare Diseases, предполагаемая заболеваемость составляет от 1 на 6000 до 1 на 10 000 новорожденных.
В настоящее время существует два утвержденных метода лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), биогенная терапия Spinraza и генная терапия Zolgensma, компании Novartis. Цена на Spinraza составляет 750 000 долларов в первый год и 375 000 долларов каждый год. Zolgensma от компании Novartis, которое считается однократным лечением, стоит 2,1 миллиона долларов. Это делает биофармацевтическую отрасль самым дорогим одноразовым лечением.
Компания Roche ожидает, что Управление по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA) одобрит терапию рисдипламом от этого расстройства позднее летом. И компания предполагает снижение цен и от компании Biogen, и от компании Novartis, чтобы компенсировать третье место на рынке.
В исследовании NURTURE, проведенном на сегодняшний день, компания Biogen обнаружила, что у детей, генетически диагностированных со СМА, раннее и продолжительное лечение Spinraza на срок до 4,8 лет позволило «беспрецедентную выживаемость». Пациенты продолжали поддерживать усиление двигательной функции по сравнению с естественным течением болезни. Компания планирует представить данные на виртуальной конференции Cure SMA Research & Clinical Care Meeting.
Данные включают в себя почти год дополнительного наблюдения за участниками NURTURE. По состоянию на февраль 2020 года все пациенты, проходившие лечение, со средним возрастом 3,8 года, были живы и не использовали аппарат ИВЛ. Как правило, большинство детей со СМА типа 1 в среднем не доживают до своего второго дня рождения. Все дети, получавшие Spinraza в этой группе, достигли моторного этапа самостоятельной ходьбы и сохранения этой способности.
«Влияние раннего и продолжительного лечения Spinraza на этих детей и их семьи является значительным», — сказала Кэтрин Свобода, Кэтрин Б. Симс, Доктор Медицинских Наук, заведующая кафедрой Нейрогенетики и директор Программы Нейрогенетики, Массачусетская больница общего профиля. «Новые результаты NURTURE продолжают усиливать существенную пользу как быстрой диагностики, так и раннего и долгосрочного лечения Spinraza».
NURTURE — это открытое исследование Фазы II с участием 25 предсимптомных пациентов, которым был поставлен диагноз генетического теста на СМА с наибольшей вероятностью развития СМА типа 1 или 2. Они получили первую дозу Spinraza до 6-недельного возраста. Испытание было продлено еще на три года, что позволяет компании оценивать эффективность и безопасность до 8 лет.
Spinraza была первой терапией, одобренной для лечения СМА и одобренной в более чем 50 странах. Препарат представляет собой антисмысловой олигонуклеотид (АСО), разработанный с использованием запатентованной технологии Ionis Pharmaceuticals. Эта технология предназначена для устранения первопричины СМА путем увеличения количества полноразмерного белка выживаемых двигательных нейронов (СМН). Этот белок необходим для поддержания двигательных нейронов. Препарат вводится путем интратекальной инъекции в жидкость, окружающую спинной мозг.
FDA одобрило Zolgensma в мае 2019 года для лечения детей в возрасте до двух лет со СМА, которые имеют биаллельные мутации в гене мотонейрона выживания 1 (SMN1). Zolgensma одобрена только для СМА I типа, самой тяжелой формы, которая почти всегда приводит к смерти в возрасте до двух лет. Он имеет уровень смертности 50% к семи месяцам и уровень смертности 90% к 12 месяцам.
Исследование, проведенное в 2009 году, показало, что при нутритивной и респираторной помощи больший процент этих пациентов жил больше двух лет. Пациенты с типами II и III обычно живут до зрелого возраста и потенциально могут иметь нормальную продолжительность жизни, хотя и с большим количеством медицинских услуг. Spinraza одобрена для всех типов.
Вероятно, что Zolgensma, из-за его подхода с одноразовым лечением, будет терапией выбора для СМА. Тем не менее, аналитики прогнозируют, что годовой объем продаж рисдиплама может составить 1 миллиард долларов, а Spinraza от компании Biogen уже зарабатывает около 2 миллиардов долларов в год. Spinraza и риздиплам, скорее всего, будут рассматриваться как лечение для пожилых пациентов. И риздиплам имеет преимущество перед Spinraza — это пероральное лекарство, тогда как Spinraza требует спинальной инфузии каждые четыре месяца.
Подробнее об этом читайте здесь.
Что вы думаете об этом исследовании? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!
