Канадские исследователи только что опубликовали положительные результаты своего клинического исследования гетерозиготной семейной гиперхолестеринемии (геСГХС). Это исследование изучало влияние Repatha на подростков с этим заболеванием. Исследование было названо HAUSER-RCT.
Результаты исследования опубликованы в New England Journal of Medicine.
HAUSER-RCT
HAUSER-RCT было плацебо-контролируемым рандомизированным исследованием 157 пациентов с геСГХС. Средний возраст пациентов в этом исследовании составлял 13,7 лет. Участники были на 85% белыми и на 56% женщинами. Ранее исследование показало, что эта терапия хорошо переносится пациентами с гомозиготной СГХС или тяжелой формой геСГХС.
В исследовании HAUSER-RCT изучали, может ли добавление инъекции (420 мг) Repatha каждый месяц в дополнение к типичной для пациентов гиполипидемической терапии помочь в снижении холестерина ЛПНП. Типичная терапия геСГХС использует эзетимиб и статины, однако их эффективность не является универсальной для всех пациентов. У некоторых пациентов наблюдается ограниченная реакция на лекарства или отрицательные побочные эффекты. Кроме того, соблюдение режима лечения является проблемой.
К счастью, новый вариант может оказаться эффективным. Результаты этого испытания были невероятными.
Средний уровень ЛПНП снизился на 44,5% (77,5 мг / дл) по сравнению с 6,2% (9,0 мг / дл) в группе плацебо. Это было достигнуто всего за 24 недели лечения. Кроме того, уровень холестерина не-ЛПВП также улучшился, как и уровень аполипопротеена B.
В этом испытании не было опасений по поводу безопасности.
Заглядывая Вперед
Эта терапия была одобрена еще в 2015 году FDA для снижения холестерина ЛПНП для тех, кто не отвечает на стандартные методы лечения. Показания к применению были расширены в 2017 году, чтобы помочь снизить риск сердечно-сосудистых заболеваний.
В настоящее время проводится открытое расширенное исследование этой терапии. Исследователи все еще работают над изучением долгосрочных эффектов лечения.
Вы можете прочитать больше об этом исследовании геСГХС здесь.
