В середине октября компания Amolyt Pharma («Amolyt») объявила, что первому участнику была введена доза в фазе 1 клинического исследования, оценивающего AZP-3601 как потенциальное средство для лечения пациентов с гипопаратиреозом. На данный момент в клиническом исследовании участвуют только здоровые участники. Однако руководитель компании доктор Тьерри Абриба надеется провести дополнительные клинические испытания на пациентах в ближайшие годы. В целом, AZP-3601 и другие терапевтические кандидаты компании Amolyt предназначены для лечения пациентов с редкими эндокринными и метаболическими нарушениями, которым не хватает множества терапевтических возможностей.

AZP-3601

В настоящее время существует несколько методов лечения пациентов с гипопаратиреозом. К ним относятся добавки кальция, а также добавки витамина D для улучшения усвоения. По словам доктора Абрибата, около 20% пациентов могут контролировать свое состояние с помощью добавок кальция. Однако это не поддерживает стабильный уровень кальция, а скорее способствует его резкому увеличению в течение дня. Другой потенциальный терапевтический вариант — Натпара, разработанный для лечения пациентов с ПТГ. Однако доктор Абрибат объясняет, что короткий период полураспада Natpara по-прежнему не обеспечивает нормального содержания кальция.

Компания Amolyt создала AZP-3601, чтобы удовлетворить эту неудовлетворенную потребность и предоставить пациентам более эффективный и действенный вариант. Если все пойдет хорошо, терапия аналогом пептида ПТГ поможет поддерживать уровень кальция в крови. Доклинические исследования, проведенные на животных моделях, показали эффективность AZP-3601. Помимо поддержания уровня кальция более 24 часов, он также снижает риск остеопороза и ломкости костей.

Гипопаратиреоз

Существует ряд потенциальных причин гипопаратиреоза, заболевания, характеризующегося низким уровнем паратироидного гормона (ПТГ). Аутоиммунные и эндокринные заболевания, низкий уровень магния в крови, лечение рака, генетика и недавние операции на шее — все это повышает риск развития гипопаратиреоза. Обычно ПТГ регулирует уровень кальция и фосфора в организме. Однако дефицит ПТГ вызывает повышенный уровень фосфора в крови и низкий уровень кальция в крови и костях. Гипопаратиреоз обычно поражает женщин среднего возраста в пери- или постменопаузе. Тем не менее, это заболевание может также повлиять на младшие возрастные группы.

Симптомы гипопаратиреоза включают:

• Ломкие ногти
• Неравномерное выпадение волос
• Сухая кожа
• Мышечная слабость
• Усталость
• Чрезвычайно болезненные менструальные циклы
• Депрессия
• Тревога
• Покалывание или жжение в кончиках пальцев рук и ног, а также в губах
• Мышечные боли и спазмы

Без лечения могут возникнуть угрожающие, а иногда и опасные для жизни осложнения. Они включают:

• Тетания или непроизвольное сокращение мышц, связанное с низким уровнем кальция
• Поражение и заболевание почек
• Обморок
• Ощущение «булавок и иголок»
• Пороки развития зубов
• Плохое интеллектуальное развитие
• Катаракты
• Отложения кальция в головном мозге
• Легочные аритмии
• Сердечная недостаточность

Узнайте больше о гипопаратиреозе здесь.