По данным Biospace, Acceleron Pharma представила предварительные данные из продолжающегося Фазы 2 исследования сотатерсепта, средства для лечения легочной артериальной гипертензии (ЛАГ). Исследование под названием SPECTRA предназначено для оценки гемодинамики и потребления кислорода.
О ЛАГ
ЛАГ — это форма высокого кровяного давления, при которой легочные артерии легких постепенно утолщаются и уплотняются. Затем сердцу приходится усерднее работать, чтобы кровь попала в легкие, что может привести к повреждению и, возможно, отказу. Симптомы могут не появиться до тех пор, пока не будет значительного прогрессирования, но когда они действительно появляются, они включают обморок, одышку, головокружение, усталость, боль в груди и отек лодыжек и ног. Они вызваны мутированным BMPR2, который играет роль в росте и гибели клеток. Он передается по аутосомно-доминантному типу. В случае вторичной гипертензии причиной является другое заболевание или употребление определенных уличных наркотиков.
О SPECTRA
Это одноранговое, исследовательское, многоцентровое и открытое исследование, предназначенное для изучения эффектов сотатерсепта в сочетании со стандартом лечения взрослых с ЛАГ, который был отнесен Всемирной Организацией Здравоохранения к классу III. Первичной конечной точкой является изменение пикового потребления кислорода по сравнению с исходным уровнем после 24 недель лечения. Это будет оцениваться с помощью инвазивных сердечно-легочных нагрузок. Вторичные конечные точки включают переносимость физической нагрузки и работоспособность, сердечный индекс, вентиляционную эффективность, гемодинамику, катетеризацию правых отделов сердца, сопротивление легочных сосудов и многое другое.
Были зарегистрированы 25 пациентов, и их дозы будут начинаться с 0,3 мг/кг для одного цикла, а затем 0,7 мг/кг для остальной части периода лечения, который продлится шесть месяцев. Участники также могут принять участие в дополнительном 18-месячном исследовании.
Представленные Данные
Исследователи отметили улучшение показателей гемодинамики, толерантности к физическим нагрузкам и переносимости физических упражнений. Самым большим гемодинамическим улучшением было легочное сосудистое сопротивление, которое снизилось на 35,9%. Среднее легочное артериальное давление также значительно снизилось — на 29,5%.
Пока результаты еще собираются, участники испытания уже ощутили преимущества. Например, одна женщина вошла в исследование с ЛАГ, которая была отнесена к классу III, и вышла с ЛАГ, отнесенной к классу I. Она увидела значительные улучшения гемодинамики и функции.
Кроме того, наблюдались минимальные нежелательные явления. Все, что присутствовало, соответствовало данным, которые уже были опубликованы по ЛАГ. Это очень интересно, поскольку легочная артериальная гипертензия — это заболевание, требующее дополнительных вариантов лечения.
