Согласно недавнему пресс-релизу, биофармацевтическая компания Kedrion Biopharma («Kedrion») достигла важной вехи в своем исследовании фазы 3 CARES10: последний пролеченный пациент. В ходе исследования CARES10 исследователи оценили 10% -ный внутривенный иммуноглобулин (ВВИГ) для пациентов с первичным иммунодефицитом (ПИ).

Исследование CARES10

В ходе клинического исследования CARES10 ученые оценили безопасность, эффективность, переносимость и фармакокинетику ВВИГ для пациентов с ПИ. Всего в исследование было включено 47 пациентов. Исследование предназначено для анализа того, как ВВИГ повлиял на уровень инфицирования пациентов, качество жизни (КЖ) и иммунную функцию.

Во время испытания ВВИГ вводили внутривенно. Пациенты получали от 200 до 800 мг/кг в зависимости от массы тела. Лечение проводилось в течение 3-недельного или 4-недельного периода по крайней мере в течение трех инфузий. На сегодняшний день все 47 пациентов в исследовании завершили лечение. Двигаясь вперед, исследователи могут сосредоточиться на более глубоком анализе результатов исследования.

Первичный Иммунодефицит (ПИ)

Почти 250 000 американцев страдают первичным иммунодефицитом (ПИ), который состоит из множества редких наследственных заболеваний иммунной системы. Существует более 200 форм ПИ. Генные мутации вызывают эти нарушения, препятствуя нормальному функционированию иммунной системы. Примеры ПИ включают тяжелый комбинированный иммунодефицит (ТКИД) и хроническую гранулематозную болезнь (ХГБ).

Тяжелый Комбинированный Иммунодефицит (ТКИД)

Чаще всего ТКИД вызывается мутацией гена Х-хромосомы. Пациенты с ТКИД практически не имеют иммунного ответа и, как следствие, испытывают трудности в борьбе с инфекциями. Неофициально ТКИД известен как «болезнь пузыря». Симптомы включают:

• Плохой рост
• Хроническая диарея
• Частые инфекции
• Высыпания
• Оральный кандидоз
• Неспособность развиваться

Хроническая Гранулематозная Болезнь (ХГБ)

Существует пять различных генных мутаций, вызывающих ХГБ, каждая из которых влияет на фермент NADPH-оксидазу фагоцитов. Обычно этот фермент производит перекись водорода, убивая бактерии и грибки. Однако мутации генов препятствуют появлению достаточного количества этого фермента. В результате у пациентов с ХГБ появляются дефектные фагоциты, которые не могут убивать бактерии и грибки. Симптомы включают:

• Экзема
• Импетиго (волдыри или язвы, особенно на лице)
• Абсцессы
• Диарея
• Частые инфекции
• Увеличение лимфатических узлов
• Рвота
• Непреднамеренная потеря веса
• Остеомиелит (воспаление костного мозга)