В Соединенных Штатах Америки статус «Орфанное лекарство» присваивается лекарствам или биологическим препаратам, предназначенным для лечения редких или хронических заболеваний. Для целей этого обозначения «редкие болезни» определяются как болезни, поражающие менее…
Европейская комиссия (ЕК) присвоила компании Passage Bio статус «орфанный» для лечения болезни Краббе, PBKR03. Это добавляет еще одно обозначение к списку лекарств, так как оно уже было отмечено Управлением по…
FDA недавно одобрило заявку на новый исследуемый препарат (IND) для FBX-101, что позволило ему перейти к фазе 1/2 клинических испытаний. Эта генная терапия была разработана для лечения болезни Краббе, тяжелой…
В процессе разработки лекарств производители должны подавать заявки на получение Новых Исследуемых Лекарств (IND), которые позволяют распространять лечение через границы штата. Разрешение IND также позволяет исследователям проводить клинические испытания для…
Как сообщается в Stem Cells News; поиск подходящего донора для людей, нуждающихся в пересадке костного мозга, может быть очень сложной задачей. Это связано с тем, что поиск правильного соответствия между…
Группа исследователей недавно выяснила, как работают клеточные механизмы при лечении болезни Краббе. Ранее исследователи полагали, что трансплантация костного мозга помогла обеспечить положительные результаты для пациента с помощью клеточного механизма, называемого…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
