Медицинские исследования играют решающую роль в разработке новых и более эффективных вариантов лечения пациентов с редкими заболеваниями. 10 июня 2021 года компания Vertex Pharmaceuticals Incorporated («Vertex») поделилась положительными данными фазы…
Согласно относительно недавнему выпуску новостей биофармацевтической компании Dicerna Pharmaceuticals, Inc. («Dicerna»), теперь доступны промежуточные данные фазы 1 клинического испытания белкесирана (belcesiran) у пациентов с заболеванием печени, связанным с дефицитом альфа-1-антитрипсина…
Исследователи из Бостонского Университета и Бостонского Медицинского Центра недавно обнаружили, что редактирование базы может исправить мутацию гена, которая вызывает дефицит антитрипсина альфа-1 (A1AD). Это заболевание влияет как на легкие, так…
Около шести месяцев назад фармацевтическая компания Takeda пообещала выделить 300 миллионов долларов на разработку ARO-AAT от Arrowhead Pharmaceuticals («Arrowhead»), средства, подавляющего РНК, для пациентов с дефицитом альфа-1-антитрипсина (A1AD). Согласно Fierce…
В октябре 2020 года компания Arrowhead Pharmaceuticals («Arrowhead») объявила о новом сотрудничестве и лицензионном соглашении с глобальной биофармацевтической компанией Takeda Pharmaceutical Company Limited («Takeda»). Вместе они разработают и коммерциализируют исследуемый…
Компания Arrowhead Pharmaceuticals недавно объявила о положительных результатах двадцатичетырехнедельной биопсии у четырех пациентов, которые участвовали в первой группе клинических испытаний фазы II ARO-AAT. ARO-AAT - это исследовательский РНК-терапевтический препарат компании…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
