Согласно относительно недавнему выпуску новостей биофармацевтической компании Dicerna Pharmaceuticals, Inc. («Dicerna»), теперь доступны промежуточные данные фазы 1 клинического испытания белкесирана (belcesiran) у пациентов с заболеванием печени, связанным с дефицитом альфа-1-антитрипсина (AATLD). Belcesiran, разработанный с использованием запатентованной платформы Dicerna GalXC RNAi, показал многообещающие перспективы в улучшении ухода за пациентами в будущем.

Belcesiran и AATLD

Мутации гена SERPINA 1 вызывают дефицит антитрипсина альфа-1 (A1AD), наследственное заболевание, вызывающее низкие уровни белка антитрипсина альфа-1. Обычно альфа-1-антитрипсин защищает организм от фермента, называемого нейтрофильной эластазой, который атакует здоровые ткани при дефиците альфа-1-антитрипсина. Таким образом, низкие уровни альфа-1-антитрипсина вызывают множество проблем со здоровьем, включая повреждение печени, когда там накапливается аномальный белок. В целом, по оценкам исследователей, у 10% детей и 15% взрослых с A1AD развивается заболевание печени. В конечном итоге это характеризуется рубцеванием печени (фиброзом и циррозом) наряду с повышенным риском развития гепатоцеллюлярной карциномы. Однако в настоящее время лечения не существует.

Представляем belcesiran, исследовательское средство, которое компания Dicerna изучает, чтобы удовлетворить эту неудовлетворенную потребность. Belcesiran вводится подкожно и снижает уровень альфа-1-антитрипсина. Он работает, используя интерференцию рибонуклеиновой кислоты (РНКи), чтобы заставить гены замолчать. В этом случае belcesiran нацелен на ген, ответственный за нарушение функции и перепроизводство альфа-1-антитрипсина. Чтобы узнать больше о belcesiran или платформе GalXC, перейдите на сайт компании Dicerna.

Промежуточные Данные

В рамках фазы 1 клинического испытания исследователи оценили belcesiran на здоровых взрослых добровольцах. Пациенты получали либо плацебо, либо одну из четырех доз в диапазоне от 0,1 мг / кг до 6,0 мг / кг. В конечном итоге исследователи хотели понять безопасность, эффективность, переносимость, фармакодинамический и фармакокинетический профиль препарата. Результаты показывают, что:

• Belcesiran был относительно безопасным и хорошо переносимым препаратом. Большинство побочных реакций были легкими, а умеренные реакции не были связаны с лечением.
• После лечения у пациентов наблюдалось снижение ААТ (альфа-1-антитрипсин) в сыворотке в среднем до 80% (при максимальной дозе). У одного пациента уровень сыворотки снизился на 91%.

В конечном итоге разовая доза показала многообещающее снижение уровня ААТ в сыворотке. Исследователи также изучают 12,0 мг / кг belcesiran в качестве потенциального варианта лечения. Однако эти данные будут доступны не раньше определенной даты.