Исследование: Пациенты с Фенилкетонурией Сталкиваются с Более Высоким Бременем для Здоровья и Экономики
Многие пациенты с редкими заболеваниями знакомы с высокими ценами на лечение. Фактически, самое дорогое лекарство в мире лечит редкое заболевание: Золгенса (Zolgensa), генная терапия спинальной мышечной атрофии (СМА), стоит более…