De acuerdo a una historia de drugs.com, la compañía biofarmacéutica Catabasis Pharmaceuticals, recientemente brindó actualizaciones sobre el estado de su ensayo clínico de Fase 3 que evalúa su terapia de investigación CAT-1004, también conocida como edasalonexent. Este producto está en desarrollo como un tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne, un trastorno degenerativo raro. Se espera que este ensayo incluya sitios de prueba en todo el mundo.
Sobre la Distrofia Muscular de Duchenne
La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad neuromuscular, y es uno de los tipos más graves de distrofia muscular. Se caracteriza por una debilidad muscular progresiva que generalmente comienza alrededor de los cuatro años y empeora rápidamente. Como una enfermedad genética ligada al cromosoma X, la mayoría de los niños se ven afectados, y las niñas solo ocasionalmente presentan síntomas leves. La enfermedad es causada por mutaciones del gen de la distrofina. Los síntomas de la distrofia muscular de Duchenne incluyen caída, postura anormal para caminar, pérdida eventual de la capacidad de caminar, deformidades de la fibra muscular, discapacidad intelectual (no en todos los casos), agrandamiento de los músculos de la lengua y la pantorrilla, deformidades esqueléticas, atrofia muscular, anomalías cardíacas y dificultad. con la respiración. El tratamiento incluye una variedad de medicamentos y terapias que pueden ayudar a aliviar los síntomas y retardar la progresión de la enfermedad. La vida útil es generalmente en los años treinta con buen cuidado. Se necesitan urgentemente mejores tratamientos para esta enfermedad.Para obtener más información sobre la distrofia muscular de Duchenne, haga clicaquí.
Actualización del Ensayo
Apartir de el 2 de Enero de 2019, los sitios de ensayos clínicos en los EE. UU. Están inscribiendo activamente a pacientes con distrofia muscular de Duchenne para participar. Actualmente hay nueve sitios que participan en el proceso, y otros diez están programados para comenzar operaciones similares en las próximas semanas. Catabasis también se encuentra en medio de la presentación de solicitudes de ensayos clínicos internacionales. La compañía ha recibido hasta ahora aprobaciones en varios países Europeos y en Canadá. Se espera que los primeros sitios se abran en Canadá a finales de mes. La compañía espera finalmente tener sitios de prueba en Australia e Israel también en los próximos meses. Se espera que estos sitios lleguen a 40 en total.
Se espera que este ensayo dure un año e incluirá 125 pacientes participantes entre las edades de cuatro y siete años. Los datos de este ensayo están destinados a respaldar una solicitud final para la aprobación pública y se espera que refuercen los resultados alentadores observados en los ensayos anteriores de CAT-1004.
