De acuerdo con una historia de globenewswire.com, la compañía de terapias de ARN mensajero Translate Bio lanzó recientemente las últimas actualizaciones de dos de sus principales productos candidatos para el tratamiento de la fibrosis quística y la deficiencia de ornitina transcarbamilasa (OTC). Translate Bio se dedica al desarrollo de una clase innovadora de medicamentos potencialmente revolucionario para tratar enfermedades relacionadas con la disfunción de genes o proteínas.
Actualizaciones para MRT5005 (Fibrosis Quística)
El producto insignia de la compañía candidato se llama MRT5005. Está en desarrollo como tratamiento para la fibrosis quística. En esta momento, un ensayo clínico de fase 1/2 está en marcha. Este tratamiento de investigación está destinado a abordar el mecanismo de la enfermedad subyacente, independientemente de la mutación responsable del trastorno en un caso determinado. Este ensayo clínico consistirá en una sola dosis ascendente y una porción de dosis ascendente múltiple. El primer paciente que reciba la dosis múltiple espera comenzar a principios de 2019, y los datos provisionales deberían estar disponibles en la segunda mitad del año.
Sobre la Fibrosis Quística
Fibrosis quística es un tipo de trastorno genético que puede tener impactos en todo el cuerpo, pero se caracteriza principalmente por la acumulación de moco pegajoso y anormalmente grueso en los pulmones. Los síntomas de la fibrosis quística incluyen disminución progresiva de la función pulmonar, infecciones pulmonares y sinusales, tos con mucosidad, heces grasas, crecimiento deficiente, infertilidad en los hombres, dedos adormecidos y problemas digestivos. La esperanza de vida oscila entre los 40 y los 50 años con buen cuidado. Para obtener más información sobre la fibrosis quística, haga clicaquí.
Actualizaciones para MRT5201 (Deficiencia OTC)
El segundo producto candidato de la compañía se designa MRT5201. Esta terapia experimental está en desarrollo como un tratamiento para la deficiencia de OTC, que es el trastorno del ciclo de la urea más extendido. Translate Bio ha enviado recientemente una solicitud de Investigación de un nuevo medicamento a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. Para su revisión. Esta aplicación ayudará a respaldar el inicio de los ensayos clínicos de fase 1/2 para el medicamento. La compañía espera comenzar el proceso de búsqueda de participantes a principios de 2019.
Sobre la Deficiencia de OTC
La deficiencia de OTC es un trastorno del ciclo de la urea caracterizado por la acumulación de niveles peligrosos de amoníaco en la sangre. Los síntomas pueden incluir cambios de comportamiento, convulsiones, encefalopatía, dificultad para controlar la respiración y la temperatura corporal y coma. Es potencialmente fatal sin una pronta intervención. El tratamiento puede incluir diálisis, una dieta baja en proteínas y trasplante de hígado. Para obtener más información sobre la deficiencia de OTC, haga clic aquí.
