De acuerdo a una historia de BioPortfolio, La compañía biofarmacéutica Acceleron Pharma Inc. anunció recientemente la publicación de los resultados de un estudio de Fase 2 que probó el medicamento contra el luspatercept como una terapia para pacientes con el trastorno sanguíneo talasemia beta. El ensayo incluyó pacientes que eran dependientes de transfusiones y aquellos que no lo eran. Luspatercept es una terapia experimental que se ha desarrollado en colaboración entre Acceleron y Celgene.
Acerca de la Talasemia Beta
La talasemia beta es un grupo de trastornos genéticos que afectan la sangre. Estos trastornos se caracterizan por la producción anormal de hemoglobina, la sustancia en los glóbulos rojos que les permite transportar oxígeno. La gravedad del trastorno puede variar ampliamente de una persona a otra y depende de la mutación actual. Estas mutaciones afectan el gen HBBque se encuentra en el cromosoma 11. Estas mutaciones pueden ser fácilmente transmitidas dentro de las familias. Los síntomas de la beta talasemia mayor, la forma más grave, incluyen problemas de bazo, anomalías esqueléticas, crecimiento deficiente, anemia, problemas de hígado, diabetes, osteoporosis e insuficiencia cardíaca. El tratamiento para la talasemia beta puede incluir transfusiones de sangre, cirugía y trasplante de médula ósea, que puede ser curativo para algunos niños. Existe la necesidad de tratamientos mejorados para pacientes con casos graves. Para obtener más información sobre la talasemia beta, haga clic aquí.
Sobre el Estudio y Luspatercept
En el estudio abierto de Fase 2, los pacientes participantes recibieron tratamientos subcutáneos de luspatercept cada tres semanas. La parte extendida del estudio a cinco años, que evaluará los resultados a largo plazo del tratamiento con este medicamento, está en curso.
Luspatercept ha mostrado el potencial de ser un beneficio significativo para los pacientes con talasemia beta. Actualmente, muchos pacientes se ven obligados a recibir transfusiones de sangre con frecuencia, lo que puede ser problemático debido a la inevitable sobrecarga de hierro que eventualmente ocurre después de recibir varias transfusiones. Luspatercept puede permitir que los pacientes reduzcan la frecuencia de sus transfusiones porque les permite producir hemoglobina más normal por sí mismos.
Luspatercept también se está probando en ensayos clínicos en curso como terapia para la mielofibrosisy los síndromes mielodisplásicos de bajo riesgo. Las compañías esperan presentar solicitudes de marketing para este medicamento experimental a mediados de 2019.
Echa un vistazo a los resultados del estudio original aquí.
