Síndrome de Quilomicronemia Familiar
El síndrome de quilomicronemia familiar (FCS, por sus siglas en inglés) es una condición que se considera extremadamente rara. Se produce cuando la enzima llamada lipoproteína lipasa (LPL) está dañada. Puede provocar pancreatitis, hipertrigliceridemia, diabetes pancreatogénica, dolor abdominal, fatiga y complicaciones psicosociales. No hay tratamientos actualmente aprobados para la enfermedad. Los síntomas pueden ser debilitantes y el miedo constante a la pancreatitis puede afectar significativamente la calidad de vida del paciente.
Existe una necesidad desesperada de más opciones para los pacientes con FCS y, afortunadamente, pronto llegará una.
Ensayos para WAYLIVRA
Akcea e Ionis realizaron dos ensayos de Fase 3 que examinaron WAYLIVRA en FCS y son los resultados positivos de este ensayo los que están estableciendo las bases para su solicitud de aprobación de comercialización. Uno de estos ensayos, llamado COMPASS, fue el estudio más grande realizado para FCS. Mostró que WAYLIVRA fue eficaz para reducir los triglicéridos en un 77% en solo tres meses de tratamiento.
WAYLIVRA también se encuentra actualmente en un ensayo de Fase 3 para la lipodistrofia parcial familiar (FPL) y esperan resultados de este ensayo para mediados de año.
Progreso Hacia la Aprobación
Akcea está trabajando para que WAYLIVRA sea aprobado para FCS en los Estados Unidos y Canadá, pero están más cerca de ser aprobados en Europa. Esperan que la aprobación llegue en los próximos meses. En parte, esto se debe a la opinión positiva de WAYLIVRA recientemente dada a Akcea por el Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés), que forma parte de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés). La recomendación de este comité para la autorización de comercialización condicional de medicamentos es un gran paso en el camino hacia su aprobación. Su opinión positiva ahora se enviará a la Comisión Europea (CE). La CE le concederá entonces la autorización de comercialización. Esta autorización será condicional hasta que Akcea complete un estudio de seguridad posterior a la autorización. Akcea planea completar este ensayo utilizando un registro de pacientes.
Específicamente, esta aprobación será para pacientes con FCS que no hayan respondido a la dieta y la terapia para reducir los triglicéridos y que tengan un alto riesgo de desarrollar pancreatitis. WAYLIVRA se utilizará junto con la dieta. Esta aprobación abarcará toda la Unión Europea.
¡Estén atentos para escuchar más actualizaciones en este viaje hacia la aprobación! Mientras tanto, puedes leer más sobre WAYLIVRA aquí.
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