De acuerdo a una historia de bbc.com, Arthur, de cinco meses, nació con una enfermedad rara, atrofia muscular espinal (AME). Es una de las primeras personas en el Reino Unido…
La Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) ejecuta una serie de programas diseñados para facilitar la investigación y el desarrollo de medicamentos para afecciones graves. Uno…
Según lo informado por CNN; Tabitha Haly todavía se las arregla para hacer tiempo para su oficio de toda la vida como cantautora e intérprete en vivo mientras actúa como…
Los pacientes con atrofia muscular espinal (AME) de dos meses o más ahora tendrán una opción de tratamiento en el hogar en Europa. La Comisión Europea (CE) ha aprobado Evrysdi…
Jason Kraft, el propietario de Electric Bike Technologies, ha iluminado la vida de dos hermanas con dos triciclos electrónicos que normalmente se fabrican para personas mayores. Maggie y Charlie Monnin,…
Los ciudadanos Turcos están presionando a su gobierno con respecto al acceso a tratamientos de enfermedades raras, específicamente a las terapias de atrofia muscular espinal (AME). Actualmente hay dos medicamentos…
A Alina Citovic le diagnosticaron atrofia muscular espinal a los cinco años, hace apenas tres años. En el momento de su diagnóstico, Spinraza ya estaba aprobada por la FDA. While…
por Lauren Taylor de In The Cloud Copy La atrofia muscular espinal, o AME, es una enfermedad genética que afecta los sistemas nerviosos central y periférico de un individuo, así…
por Lauren Taylor de In The Cloud Copy La atrofia muscular espinal o AME es una enfermedad genética que afecta los sistemas nerviosos central y periférico, así como el movimiento…
Recientemente, los investigadores buscaron comprender mejor la historia natural y la progresión natural de la atrofia muscular espinal (AME) tipo III. Según el AJMC, este estudio ofrece más información…
Por Lauren Taylor de In The Cloud Copy Biogen anunció nuevos datos del ensayo NURTURE de pacientes pre-sintomáticos con atrofia muscular espinal (AME). La AME es una enfermedad neuromuscular autosómica…
Los científicos e investigadores saben desde hace tiempo la importancia de las células gliales para el sistema nervioso. Estas células no solo constituyen la mayoría de las células dentro del…
Una serie de dos partes de "The Gene", un documental de PBS, se emitirá el 14 de Abril del 2020. La película, de Ken Burns, se basa en un libro…
Si está preocupado o ansioso por COVID-19, no está solo. Si preguntarse acerca de la intersección de enfermedades raras y COVID-19 solo aumenta esa ansiedad, bueno, también estamos con…
En un número especial de la revista Disease Models and Mechanisms Highlights, James J. Dowling et al describeenfermedades neuromusculares pediátricas como principalmente áreas genéticas y que afectan el sistema nervioso…
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Zolgensma es una terapia génica desarrollada por AveXis para el tratamiento de la atrofia muscular espinal. Fue aprobado por la FDA en Mayo del 2019, y luego fue autorizado para…
Como se publicó anteriormente en Scientific American, un poco después de su primer cumpleaños, Emma Larson perdió el uso de sus piernas y comenzó a experimentar dificultades para gatear.…
En Mayo de 2019, la FDA aprobó una nueva terapia para la Atrofia Muscular Espinal (AME) llamada Zolgensma. Ahora, esa terapia ha sido aprobada por el Ministerio de Salud, Trabajo…
En el corazón de los tratamientos de enfermedades raras está la investigación. Actualmente, el 95% de todas las enfermedades raras todavía no tienen terapias aprobadas. Aunque ha habido un mayor…
For rare disease patients who face physical disabilities, even seemingly simple tasks can pose extreme difficulties. For instance, changing the channel on the television. Comcast Corp. previously created a voice…
Según una historia de PR Newswire, la compañía Novartis AveXis anunció recientemente que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó Zolgensma, lo que la convierte…
Síndrome de Quilomicronemia Familiar El síndrome de quilomicronemia familiar (FCS, por sus siglas en inglés) es una condición que se considera extremadamente rara. Se produce cuando la enzima llamada lipoproteína…
Según una historia de BioPortfolio, El Día de las Enfermedades Raras, que tuvo lugar el 28 de Febrero del 2019, sirve como un momento de reflexión sobre el progreso que…
Según una historia de Xtalks, ha habido un aumento en la investigación relacionada con las enfermedades raras y el desarrollo de nuevas terapias para ellos. A pesar de esto, solo…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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