El Instituto de Diabetes de Alberta Estudiará el Uso de un Medicamento Contra la Obesidad en Pacientes de Alström y Bardet-Biedl

Según una publicación de EurekAlert, un ensayo clínico de setmelanotide, un fármaco experimental contra la obesidad, comenzará pronto en el Instituto de Diabetes de Alberta (de la Universidad de Alberta). Se cree que Setmelanotide, propiedad y desarrollada por Rhythm Pharmaceuticals (Boston, Mass.), Estimula una vía biológica asociada con la obesidad, especialmente la obesidad infantil.

Sobre el MC4R y la Obesidad Genética

Los receptores de melanocortina-4 (MC4R) son proteínas que se encuentran principalmente en el cerebro y, hasta hace poco, no tenían una función conocida. En las últimas décadas, los investigadores han descubierto que el MC4R forma parte de una cadena biológica compleja que, cuando se activa, ayuda a mantener el peso corporal al regular el apetito y aumentar el gasto de energía.

En el 1998, los estudios genéticos en humanos encontraron que las mutaciones en el gen responsable de la codificación de las proteínas MC4R, también llamadas MC4R (en la literatura médica, los nombres de los genes están escritos en cursiva, los nombres de las proteínas no), se asociaron con mayores tasas de de la obesidad. Investigaciones posteriores demostraron aún más condena: los investigadores ahora consideran que las mutaciones de MC4R son la causa raíz de la mayoría de las formas monogénicas de obesidad. Más de 150 mutaciones distintas se han identificado en MC4R hasta la fecha.

El estudio de setmelanotide del Instituto de Diabetes de Alberta reclutará individuos con síndromes de Alström y Bardet-Biedl. Si bien estas afecciones están genéticamente enraizadas y con frecuencia incluyen la obesidad como un síntoma, tienen diversos efectos en todo el cuerpo, como cardiomiopatía, visión y pérdida de audición.

Sobre Setmelanotide y el Estudio Canadiense

Se cree que Setmelanotide «funciona» estimulando la vía MC4R, ayudando a regular el hambre de los pacientes. Dado que las mutaciones en MC4R están asociadas con la obesidad y la disfunción de la vía de MC4R, los investigadores creen que el uso de setmelanotide como agonista de la vía sustituta podría hacer que el control de peso sea más fácil para las personas con obesidad genética.

El estudio, que comenzará a finales de mes, seguirá a una serie de participantes con síndromes de Alström y Bardet-Biedl, que con frecuencia causan obesidad. Durante 14 semanas, los participantes recibirán setmelanotide o un placebo en una fase doble ciego del estudio. Después de eso, todos los participantes recibirán setmelanotide durante 38 semanas adicionales. Después de que termine el período de 52 semanas, los participantes serán pesados.

El equipo de estudio clínico, dirigido por la Dra. Andrea Haqq (científica clínica y profesora asociada de la Universidad de Alberta), considerará que setmelanotide es un éxito en pacientes que experimentan una reducción del 10% o mayor en sus índices de masa corporal.

A medida que el estudio se expande, se pueden abrir otros sitios clínicos en todo Canadá. La Dra. Haqq también expresó sus intenciones de coordinar los hallazgos de su equipo con colegas en los Estados Unidos y el Reino Unido. La investigación del equipo está patrocinada por el desarrollador principal de setmelanotide, Rhythm Pharmaceuticals.


La genética podría ser responsable de «60 a 70 por ciento de lo que establece nuestro índice de masa corporal». ¿Cómo cree que la investigación sobre las causas genéticas de la obesidad afectará las tasas de obesidad en todo el mundo? ¡Comparta sus anécdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este artículo ha sido traducido al español lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su región, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, envíe un correo electrónico a [email protected].