De acuerdo con una historia de The Boston Globe, el desarrollador de medicamentos Ovid Therapeutics planea seguir adelante con un ensayo clínico en etapa avanzada que pondrá a prueba el medicamento de investigación de la compañía, llamado OV101, que se está desarrollando como un tratamiento para el síndrome de Angelman, la enfermedad rara. En un ensayo anterior, la terapia ofrecía mejoras en un punto final, pero no afectó a otros.
Sobre el Síndrome de Angelman
El síndrome de Angelman es un tipo de trastorno genético que afecta el sistema nervioso. Este trastorno no se hereda de los padres, sino que se produce como una alteración genética espontánea, generalmente la eliminación de un segmento del cromosoma 15 llamado UBE3A. Una mutación de este gen también puede causar el síndrome de Angelman. Los síntomas de este trastorno pueden incluir convulsiones, retrasos en el desarrollo, una cabeza pequeña, un comportamiento emocionado y feliz, problemas con el equilibrio y el movimiento, discapacidad intelectual y problemas del habla. Los pacientes pueden compartir ciertas características faciales. Los síntomas se vuelven notables a aproximadamente un año de edad. El tratamiento es de apoyo y sintomático, y actualmente no hay cura. Los pacientes tienen un fuerte deseo de interacción social y, a pesar del lenguaje limitado, pueden entender mucho de lo que sucede a su alrededor. La esperanza de vida es generalmente cercana a la de una persona no afectada. Para obtener más información sobre el síndrome de Angelman, haga clic aquí.
Un Comienzo Difícil
Si bien Ovid apresuró a considerar los resultados del ensayo anterior como una señal positiva, los inversores y la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) no estaban tan seguros. Sin embargo, desde entonces la compañía se ha reunido con representantes de la FDA y los ha convencido para que permitan un ensayo en etapa avanzada con un punto final alternativo denominado impresiones clínicas globales de mejora. El punto final es una escala de siete puntos que utiliza un médico para determinar si un paciente está viendo una mejoría.
Esto puede parecer demasiado vago para ser científicamente útil, pero tiene algún sentido usarlo para una enfermedad como el síndrome de Angelman en el que los pacientes a menudo se presentan de manera muy diferente. Fue una línea de argumentación que logró convencer al menos a los funcionarios de la FDA. El nuevo ensayo probará OV101 en 60 pacientes entre las edades de 4 y 12 años, con datos iniciales previstos para mediados del 2020.
