Según una historia de Biotech 365, la compañía de inmuno-oncología Mateon Therapeutics Inc. ha anunciado recientemente que el candidato de producto en investigación OT101 de la compañía se ha ganado la designación de Enfermedad Pediátrica Rara de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos. OT101 se está desarrollando como un tratamiento para el glioma pontino intrínseco difuso (DIPG), un tumor cerebral raro que afecta principalmente a los niños.
Acerca del Glioma Pontino Intrínseco Difuso
El glioma pontino intrínseco difuso es un tumor cerebral muy raro que es conocido por su pobre respuesta al tratamiento. Aparece en la protuberancia, el área central del tallo cerebral. Su ubicación hace que el tumor sea inoperable mediante cirugía. Desafortunadamente, la causa de este tumor sigue siendo desconocida, y hay pocos factores de riesgo definitivos conocidos; Las mutaciones de H3K27M están implicadas en tumores cerebrales en niños. Los síntomas de este cáncer incluyen pérdida de visión, dificultad para tragar, dificultad para respirar y problemas con el habla. El enfoque de tratamiento normal para este tumor es la radioterapia durante un período de seis semanas; la cirugía rara vez es posible, y la efectividad de la quimioterapia no está clara. Al igual que otros tumores cerebrales, esta enfermedad es difícil de tratar, ya que muchos medicamentos no pueden cruzar la barrera hematoencefálica. El tumor casi siempre recae después del tratamiento, y la tasa de supervivencia a cinco años es inferior al uno por ciento. Para obtener más información sobre el glioma pontino intrínseco difuso, haga clic aquí.
Acerca de la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara
La designación de enfermedad pediátrica rara generalmente se reserva para terapias que están en desarrollo para enfermedades raras que afectan principalmente a personas menores de dieciocho años de edad. Una enfermedad rara se define como cualquier enfermedad que afecta a menos de 200,000 personas en los Estados Unidos. Bajo esta designación, la FDA otorgará cupones de revisión prioritaria para un patrocinador de medicamentos cuyo producto obtenga la aprobación y esté diseñado para tratar una enfermedad pediátrica rara. Posteriormente, la empresa puede utilizar este cupón para una aprobación futura.
Sobre OT101
OT101 está diseñado para intervenir en las actividades de TGF-beta 2, que pueden suprimir el sistema inmune. El medicamento experimental ha demostrado signos de eficacia en un ensayo de fase 2 que probó el medicamento en tumores cerebrales de glioma de alto grado. El fármaco en investigación finalmente también se analizará específicamente para detectar el glioma pontino intrínseco difuso.
