Nueva Terapia en Desarrollo para PKD

Según una historia de news-medical.net, un equipo de investigadores ha desarrollado un nuevo tratamiento potencial para la enfermedad renal poliquística (PKD), un trastorno raro que finalmente causa insuficiencia orgánica. El medicamento, que actualmente se conoce como oligonucleótido anti-miR-17 RGLS4326, se ha sometido a pruebas en modelos animales con resultados prometedores. Los resultados de estas pruebas se publicaron por primera vez en la revista científica Nature Communications.

Acerca de la Enfermedad Renal Poliquística

La enfermedad renal poliquística (PKD) es el trastorno humano monogénico más extendido que puede ser potencialmente mortal. Sin embargo, todavía es generalmente raro. Se caracteriza por el desarrollo de quistes en los riñones y, a veces, en otros órganos también. La enfermedad se presenta en forma autosómica dominante, que es la más común, y también en forma autosómica recesiva. La forma autosómica dominante PKD es causada por mutaciones que afectan el gen PKD1 en el 85 por ciento de los casos; en el resto, la mutación afecta el gen PKD2. La variante recesiva está vinculada al gen PKHD1. La presentación de la enfermedad varía considerablemente, incluso dentro de las familias. Los signos de problemas renales a menudo no aparecen hasta la mediana edad, aunque los quistes pueden comenzar a formarse muy temprano en la vida. Los síntomas incluyen anemia, orina con sangre, dolor agudo en el lomo, uremia, quistes hepáticos, aneurisma de bayas y presión arterial alta. Las opciones de tratamiento son variadas; la acuarela puede retrasar la progresión de la enfermedad temporalmente Otras opciones incluyen una serie de procedimientos quirúrgicos, diálisis y, cuando los riñones comienzan a fallar, trasplante de riñón. Para obtener más información sobre PKD, haga clic aquí.

Promising Findings

Cuando el fármaco se probó en un modelo de PKD en ratones, fue capaz de reducir el tamaño de los riñones hasta en un 50 por ciento. La creación del nuevo fármaco experimental se basó en el conocimiento más actualizado sobre los mecanismos de la enfermedad. Estudios anteriores han demostrado que el fragmento de ARN microRNA-17 se encuentra a niveles elevados en pacientes con PKD. Esta anormalidad interfiere en las funciones beneficiosas de otras piezas de ARN, lo que finalmente conduce a la aparición de quistes característicos. El nuevo medicamento está diseñado para inhibir la expresión de microRNA-17.

El equipo de desarrollo incluyó científicos de Regulus Therapeutics Inc. y UT Southwestern. Mira el estudio original aquí.


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