Aprobación del GBT para un Nuevo Tratamiento para la Enfermedad de Células Falciformes

 

Global Blood Therapeutics recibió recientemente una revisión prioritaria por parte de la FDA para su nuevo medicamento Oxbryta. Este medicamento está destinado a tratar la enfermedad de células falciformes, y es el primero de su tipo. Está destinado a adultos y niños de doce años o más, y sus características únicas han fomentado mucha atención. Después de la aprobación de la FDA, GBT vio aumentar sus existencias en un 11%. Más allá del aspecto financiero, los profesionales de la salud y las personas con enfermedad de células falciformes están muy entusiasmados con las innovaciones que Oxybryta trae para el tratamiento.

Sobre la Enfermedad de Células Falciformes

La enfermedad de células falciformes es un grupo de trastornos, cuya forma más común y conocida es la anemia de células falciformes. Afecta la forma de los glóbulos rojos, cambiándolos para que se parezcan a una hoz. Estas células sanguíneas deformadas quedan atrapadas a lo largo de las paredes de los vasos sanguíneos, lo que crea un bloqueo y restringe el flujo de sangre. Esta malformación es causada por un problema con la proteína hemoglobina. La hemoglobina es responsable de transportar oxígeno por todo el cuerpo. Es una condición recesiva, lo que significa que ambos padres deben transmitir el gen. Si bien es una enfermedad rara, es más común dentro de ciertos grupos demográficos, como las personas de ascendencia Africana y las personas de ascendencia Hispana.

Los síntomas de esta enfermedad incluyen crisis de dolor, hinchazón en las manos y los pies, síntomas de anemia como fatiga, ictericia y retraso en el crecimiento. Los niños que tienen enfermedad de células falciformes a menudo experimentan estos síntomas solo durante la crisis de dolor, mientras que los adultos sienten constantemente los efectos. Independientemente de la edad, a menudo se producen daños en los órganos que experimentan una falta de flujo sanguíneo debido a bloqueos. Los órganos comunes que están dañados son el bazo, el hígado, el cerebro, los ojos, los riñones, los pulmones, el corazón, las articulaciones, la piel y los huesos.

Actualmente, la única cura que existe para esta enfermedad es un trasplante de médula ósea y sangre, pero no es una cura completa, ya que no todas las personas con enfermedad de células falciformes califican para un trasplante. Los tratamientos a menudo son sintomáticos y están destinados a prolongar la vida.

Sobre Oxbryta y GBT

Oxbryta está destinado a inhibir la polimerización de la hemoglobina falciforme, que es la raíz de la enfermedad de células falciformes. Es un tratamiento oral que se toma una vez al día y aumenta la afinidad de la hemoglobina por el oxígeno. Bloquea la polimerización, que es lo que hace que los glóbulos rojos se deformen. Los estudios realizados con este medicamento encontraron que aproximadamente la mitad de los participantes, el 51.1%, lograron un aumento en la hemoglobina, mientras que solo el 6.5% de los que tomaron el placebo vieron este resultado. Se espera que Oxbryta esté disponible para los pacientes dentro de las próximas dos semanas, y se cotiza en $125,000 anualmente.

Global Blood Therapeutics es una compañía biofarmacéutica cuyo objetivo es encontrar tratamientos y la esperanza de «comunidades de pacientes desatendidas». Actualmente está desarrollando dos medicamentos destinados a tratar la enfermedad de células falciformes. Junto con Oxbryta, Voxelotor se encuentra en las últimas etapas de desarrollo. Voxelotor también es un medicamento oral, que se toma una vez al día para el tratamiento de la enfermedad.

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