Regeneron Pharmaceuticals ha anunciado recientemente los resultados de la Fase 2 de su estudio de pozelimab, que es un tratamiento experimental para la hemoglobinuria paroxística nocturna. Las terapias actuales para esta afección pueden no funcionar para todos, ya que solo el 50% de las personas recién tratadas alcanzan los niveles normales de LDH, que es un biomarcador sanguíneo. Regeneron espera que su nuevo tratamiento resulte en un mayor número de pacientes que alcancen niveles saludables y vivan con menos síntomas.
Acerca de la Hemoglobinuria Nocturna Paroxística (HPN)
La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) es un trastorno de células madre hematopoyéticas. Afecta a los glóbulos rojos y blancos, así como a las plaquetas. Destruye completamente los glóbulos rojos y causa anormalidades en las plaquetas. Tanto los hombres como las mujeres tienen la misma probabilidad de tener esta condición, y las personas generalmente son diagnosticadas entre las edades de 35-40.
Una mutación en el gen PIGA causa esta condición. Este gen crea las células PNH, que se multiplican muy rápidamente y activan el ataque del sistema inmunitario. El sistema inmunitario combate las células madre mientras las células PNH sobreviven y pueden continuar multiplicándose. Este desorden no se hereda; las mutaciones ocurren esporádicamente y se desconoce el motivo de estas mutaciones.
Los síntomas de la HPN incluyen orina oscura y con sangre, fatiga, aumento de la frecuencia cardíaca, fatiga, dolor en el pecho, dolores de cabeza, dificultad para respirar, contracciones del abdomen, dificultad para tragar, enfermedad renal y disfunción sexual en los hombres. Después de que se noten estos síntomas, se realizarán tres pruebas para confirmar un diagnóstico: citometría de flujo, una prueba de agua azucarada y una prueba de jamón. Después de obtener un diagnóstico, las opciones de tratamiento incluyen ácido fólico, suplementos, prednisona, medicamentos anticoagulantes, terapia trombolítica y un trasplante de médula ósea.
Sobre Pozelimab
Este tratamiento es un anticuerpo monoclonal en investigación, completamente humano. Está destinado a bloquear el factor C5 del complemento, que luego detendría la destrucción de los glóbulos rojos. Si esta destrucción se bloquea con éxito, una amplia gama de síntomas de HPN ya no afectaría a las personas con este trastorno.
La tecnología VelocImmune de Regeneron condujo a la invención del pozelimab. Utiliza un ratón genéticamente humanizado para crear anticuerpos.
Sobre el Estudio de Regeneron
Este estudio incluyó seis pacientes, y es un ensayo en curso, de un solo brazo, de dos partes. Los participantes debían tener síntomas activos, no habían recibido tratamiento con inhibidores del complemento seis meses antes del ensayo, y no tenían experiencia con los inhibidores del complemento. Se les dio 30 mg/kg de pozelimab a través de una inyección intravenosa al comienzo del ensayo, seguido de dosis semanales de 800 mg. Esta dosis se confirmó mediante este ensayo y se demostró que reduce los niveles de lactato deshidrogenasa (LDH) a niveles normales después de ocho semanas. Los únicos efectos adversos de esta fase fueron náuseas, dolor de cabeza y reacción en el lugar de la inyección, ninguno de los cuales condujo a la interrupción del tratamiento.
Otra cohorte de esta fase está en curso e incluye 30 participantes. Esta cohorte está destinada a evaluar aún más la seguridad y la eficacia de pozelimab en una población más grande. Como la primera cohorte de esta fase fue exitosa, los investigadores esperan que esta también lo sea. El objetivo es que los resultados de esta fase ayuden a asegurar la indicación de la enfermedad huérfana.
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