Un artículo reciente publicado en Pharma Literati de India cita a la Organización Mundial de la Salud como que no ha respaldado una definición de enfermedades raras. La Unión Europea define «raro» como menos de cincuenta personas por cada cien mil. Estados Unidos considera «raro» a menos de doscientos mil individuos afectados.
De hecho, la mayoría de los trastornos del movimiento pueden considerarse raros.
Actualmente, se han identificado más de siete mil trastornos, de los cuales el ochenta por ciento son genéticos. Las enfermedades raras representan del seis al ocho por ciento de la población total o alrededor de trescientos millones de personas.
Las enfermedades raras no genéticas pueden ser el resultado de enfermedades autoinmunes, factores ambientales, enfermedades degenerativas e infecciones.
Es de destacar que el mercado de medicamentos para enfermedades raras puede llegar a $242 mil millones para el año 2024. La tasa de crecimiento anual compuesta es del 12.3 por ciento.
Ministerio de Salud de la India
El Gobierno de la India cita su registro de cuatrocientas cincuenta enfermedades raras. A menudo llamada «enfermedad huérfana», algunas de las enfermedades más prevalentes son la anemia falciforme, la hemofilia, la talasemia y la inmunodeficiencia primaria.
El Dr. Sudheendra Rao, Asesor Científico, señala que muchas enfermedades raras se diagnostican en diversas etapas de la vida y pueden ser fatales. Otros son crónicos y pueden reducir drásticamente la calidad de vida. Hay muchos subtipos y genotipos (composición genética de un organismo).
Hasta la fecha, se han identificado y registrado casi cuatrocientas cincuenta enfermedades raras en la India. El total de la India representa aproximadamente una quinta parte del número de enfermedades raras en todo el mundo.
Este número puede ser mucho mayor debido a casos mal diagnosticados. Un portavoz de la Organización de Enfermedades Raras de la India cita que no tiene un registro nacional de enfermedades raras apropiado por la falta de datos adecuados.
Estado de Enfermedades Raras en los Estados Unidos
Desde el 1983, la FDA de EE. UU. Ha otorgado una designación de medicamento huérfano a 5,198 medicamentos. Específicamente, durante los últimos diez años, el número de designaciones de medicamentos huérfanos se ha multiplicado por seis.
Los nuevos medicamentos desarrollados en los EE. UU. Estaban destinados a tratar 363 afecciones de salud, y muchos de ellos se aplican a trastornos genéticos raros. Alrededor del ochenta y uno por ciento, o 4,208 solicitudes de medicamentos huérfanos, se originaron en los Estados Unidos.
Sobre la Investigación en la India
Por el contrario, entre el 2003 y 2019, India presentó diez medicamentos para la designación de medicamentos huérfanos aplicables a trece condiciones de salud. Durante este período, la India ocupó el vigésimo primer lugar por país para el desarrollo de drogas.
Sin embargo, cambiando los números, el Dr. Rao recuerda a otros científicos que la India no siempre ha tenido la ventaja de una economía poderosa. Pero durante los últimos sesenta años, el país ha logrado capturar el treinta por ciento del mercado genérico de los Estados Unidos.
El Dr. L. Prashanth en el Hospital Vikram enfatiza que los números que representan el desarrollo de medicamentos de la India junto con el tamaño de su población son una clara evidencia de que la India debería abordar la necesidad de más investigación.
¿Pero Por Qué la Ventaja?
Hay muchas razones por las que Estados Unidos tiene una ventaja sobre los desarrolladores de medicamentos en otros países. Una de las principales razones puede atribuirse a una industria de seguros que aprueba y paga los tratamientos fácilmente.
Despite common perception, the U.S. regulatory process is well designed. Los centros de investigación y desarrollo están bien financiados. Estos factores son motivadores definitivos para los inversores, ya que ha quedado claro que el mercado de enfermedades raras puede ser extremadamente lucrativo. Los países de Asia y Europa son conscientes de su potencial futuro y se están centrando en la creciente necesidad.
El Dr. Rao señala que el poder adquisitivo y el seguro de salud inadecuado son dos factores que impiden la investigación de la India. Al abordar estos problemas, los institutos de investigación y las compañías farmacéuticas están avanzando para superar la carga de enfermedades raras de la India.
AGENTES NUEVOS
Al abordar estos problemas, los institutos de investigación y las compañías farmacéuticas están avanzando para superar la carga de enfermedades raras de la India.
Sin embargo, los investigadores se están dando cuenta de que existe un aspecto positivo en el desarrollo de terapias para enfermedades raras. La mayoría de las enfermedades raras tienen características fácilmente identificables (por ejemplo, mutaciones genéticas) en comparación con las enfermedades más comunes.
La mayoría de los medicamentos desarrollados para enfermedades raras serán los primeros en el mercado. Esto le da a los medicamentos una ventaja significativa sobre la competencia emergente.
Esto le da a los medicamentos una ventaja significativa sobre la competencia emergente. Eso abre la puerta para que los desarrolladores creen formulaciones y objetivos nuevos que generen oportunidades de propiedad intelectual. Los investigadores han confiado recientemente en los tratamientos más nuevos y avanzados. Entre estas terapias están la terapia de genes y células, la edición de genes y la terapia de ARN.
Y otra consideración es el retorno anticipado de la inversión (ROI). El ROI para los medicamentos huérfanos archivados en la fase III es 1.89 veces mayor que para los medicamentos no huérfanos.
Sin embargo, la investigación efectiva en Medicamentos Huérfanos aún no se ha establecido en la India con solo un puñado de empresas que investigan Medicamentos Huérfanos.
Una razón de la falta de entusiasmo de las compañías farmacéuticas es que, a diferencia de la FDA de los EE. UU., El gobierno de la India no emite incentivos.
El Dr. Rao sugiere créditos fiscales e incentivos tales como:
- Créditos fiscales para gastos de investigación y desarrollo.
- Acceso a la investigación nacional.
- Instalaciones para ayudar a la investigación y el desarrollo industrial.
- Subvenciones para ensayos clínicos de fase I y II
- Exclusividad de Mercado
- Subvenciones al valor de mercado de medicamentos huérfanos
Estos incentivos y subsidios aumentarán sustancialmente el desarrollo de medicamentos huérfanos.
Actualmente hay un enfoque creciente en el mercado biosimilar, con un valor estimado de $240 billones y varias patentes que se aproximan a sus fechas de vencimiento.
Asistencia al Paciente
La disponibilidad de drogas presenta un problema inmenso en la India. El sistema de salud es principalmente autofinanciado. Cuando hay medicamentos disponibles, la necesidad de asistencia financiera es evidente. La ayuda puede provenir de los programas de caridad de las compañías farmacéuticas, organizaciones no gubernamentales o fundaciones de pacientes.
En el 2019, el gobierno de Modi anunció su intención de proporcionar un pago único para ayudar a los pacientes con enfermedades raras que viven por debajo del nivel de pobreza. La asistencia, para procedimientos específicos, estaría abierta a aproximadamente setenta millones de personas que viven en India.
El Dr. Rao comentó que este tipo de asistencia financiera es especialmente beneficiosa para las cirugías.
Desafíos Actuales y Futuros
Los médicos están de acuerdo en que el costo del tratamiento para enfermedades raras y las instalaciones disponibles para el tratamiento crean una atmósfera que es prohibitivamente costosa. Por lo tanto, el gobierno y las compañías farmacéuticas deben intensificar sus esfuerzos en este sentido.
Mientras tanto, es importante que las personas que viven en la India, si es posible, practiquen estilos de vida saludables y autoexamen.
Y, por último, la compañía de seguros debe cubrir una mayor cantidad de enfermedades raras y aliviar la carga financiera de los pacientes.
