Proteostasis Therapeutics acaba de anunciar los resultados de su estudio ex-vivo de moduladores PTI CFTR que usan organoides de pacientes que viven con fibrosis quística (FQ). Estos organoides son genéticamente idénticos y tienen una microanatomía idéntica a la del paciente del que derivaron. Específicamente, este estudio examinó a las personas que no son elegibles para los tratamientos estándar de CFTR debido a su genotipo.

Estudio Ex-Vivo

Este estudio mide la capacidad de respuesta ex vivo a los moduladores PTI CFTR (DIR, POS, NES). Más de 370 pacientes han ayudado a formar cultivos orgánicos. De estos, el 85% han sido elegibles para este estudio específico.

Los investigadores estiman que tendrán aproximadamente 500 muestras para fines del primer trimestre del 2020.

Los resultados preliminares se presentaron del 19 al 23 de Enero en el Keystone Symposia sobre tejidos organoides en Canadá.

Otros Ensayos

El objetivo del ensayo ex vivo y las investigaciones posteriores es encontrar tratamientos más precisos y personalizados para pacientes con FQ que tienen fenotipos más raros.

Del estudio ex vivo, los pacientes serán seleccionados para participar en un ensayo llamado CHOICES que tiene como objetivo investigar más a fondo la eficacia terapéutica. Este ensayo será el primer estudio de FQ que explore la medicina personalizada. El objetivo es iniciar esta prueba a mediados de este año.

CHOICES es un estudio controlado con placebo. Los pacientes recibirán el tratamiento durante ocho semanas seguidas de seis meses de dosificación.

Junto con este ensayo, el ensayo MORE también es prometedor. Este es un ensayo global de fase 3 controlado con placebo para pacientes con FQ que tienen la mutación F508del más común. Con suerte, esta investigación confirmará la eficacia y la tolerabilidad de la combinación triple del modulador de Proteostasis CFTR para este subconjunto de pacientes.