De acuerdo a una historia de Fierce Biotech, recientemente ha habido algunos avances impresionantes en el tratamiento de la fibrosis quística. El último hito fue desarrollar y aprobar el medicamento Trikafta, desarrollado por Vertex y que tiene el potencial de proporcionar beneficios para la mayoría de los pacientes con fibrosis quística. Sin embargo, para un pequeño número de pacientes con el trastorno relacionado con mutaciones raras, Trikafta no tiene ningún efecto. Claramente, se necesita un nuevo medicamento para este grupo. Recientemente, ReCode Therapeutics ha anunciado que recaudó con éxito $80 millones para la creación de un nuevo medicamento para estos pacientes.
Sobre la Fibrosis Quística
Fibrosis quística es un tipo de trastorno genético que puede tener impactos en todo el cuerpo, pero se caracteriza principalmente por la acumulación de moco pegajoso y anormalmente grueso en los pulmones. Este moco se convierte en un caldo de cultivo fértil y hábitat para bacterias potencialmente infecciosas. Muchos pacientes deben tomar antibióticos durante gran parte de sus vidas. Este trastorno es causado por mutaciones de el gen CFTR. Los síntomas de la fibrosis quística incluyen disminución progresiva de la función pulmonar, infecciones pulmonares y sinusales, tos con mucosidad, heces grasas, crecimiento deficiente, infertilidad en los hombres, dedos adormecidos y problemas digestivos. El tratamiento incluye antibióticos y medicamentos o procedimientos destinados a mantener la función pulmonar. El trasplante de pulmón es una opción cuando la función pulmonar disminuye severamente. La esperanza de vida oscila entre los 40 y los 50 años con buen cuidado. Para obtener más información sobre la fibrosis quística, haga clic aquí.
Interferir con ARN
ReCode está desarrollando un tratamiento basado en ARN para la fibrosis quística relacionada con mutaciones sin sentido y para un trastorno similar llamado discinesia ciliar primaria. Para estos tratamientos, cada trastorno está vinculado a una mutación específica que los tratamientos intentarán rectificar. El medicamento para la fibrosis quística utiliza ARN de transferencia que, con suerte, contrarrestará la mutación sin sentido.
ReCode dice que los mecanismos para estos tratamientos son muy similares y planea diseños de prueba para ellos que son en gran medida comparables. Si el medicamento termina siendo exitoso, la compañía espera traducir el mismo enfoque para otras enfermedades genéticas, sentando las bases para una nueva ola de terapias basadas en ARN. Solo las pruebas y el desarrollo continuo determinarán la eficacia de este método en última instancia para tratar los trastornos genéticos.
