Arrowhead Pharmaceuticals ha presentado recientemente una solicitud a la Autoridad de Seguridad de Medicamentos y Dispositivos Médicos de Nueva Zelanda para la aprobación de un ensayo clínico. Quieren probar su tratamiento de fibrosis quística, ARO-ENaC, por seguridad, tolerabilidad y efectos. Si se aprueba, comenzarán con AROENaC1001, un estudio de fase 1/2a.
Sobre la Fibrosis Quística
La fibrosis quística es un trastorno genético que se caracteriza por un daño progresivo en los sistemas respiratorio y digestivo. Las personas con fibrosis quística no tienen el moco resbaladizo que normalmente se encuentra en los pulmones. En cambio, tienen un moco espeso y pegajoso que se acumula en su sistema. Esta acumulación provoca obstrucciones en las vías respiratorias, que luego atrapa las bacterias y causa problemas respiratorios, infecciones, daño pulmonar e insuficiencia respiratoria. También puede bloquear las enzimas digestivas, lo que dificulta la absorción de nutrientes. La fibrosis quística afecta a uno de cada 2,500 a 3,500 bebés Caucásicos, y es aún más rara en otras etnias.
La fibrosis quística es un trastorno recesivo, lo que significa que el gen mutado debe ser transmitido por ambos padres. El gen responsable de esta afección afecta la proteína que regula el movimiento de la sal. La mutación en el gen también varía en severidad.
Los síntomas de la fibrosis quística afectan los sistemas respiratorio y digestivo. Incluyen tos y sibilancias persistentes, dificultad para respirar, dificultad para hacer ejercicio, infecciones pulmonares frecuentes, congestión nasal, problemas para aumentar de peso, estreñimiento, infertilidad masculina, piel con sabor salado e intolerancia al ejercicio.
El diagnóstico a menudo llega al nacer, ya que la detección de fibrosis quística es estándar en todo Estados Unidos. Para completar una evaluación, los médicos deben realizar muestras de sangre, pruebas genéticas y pruebas de sudor. Después de obtener un diagnóstico, los médicos seleccionan el tratamiento correcto. El objetivo es controlar las infecciones, eliminar la mucosidad de los pulmones, prevenir el bloqueo intestinal y proporcionar una nutrición adecuada. Los métodos incluyen antibióticos, medicamentos antiinflamatorios, medicamentos para inducir la tos de moco, broncodilatadores, enzimas pancreáticas, terapia de ejercicios, fisioterapia torácica, terapia de pecho, trasplantes de pulmón y cirugía para eliminar obstrucciones intestinales, eliminar pólipos nasales y colocar un Tubo de alimentación.
Sobre ARO-ENaC
En aquellos afectados por fibrosis quística, los niveles de la subunidad alfa del canal de sodio epitelial (αENaC) aumentan y causan deshidratación en las vías respiratorias y niveles más bajos de transporte mucociliar. ARO-ENaC está destinado a reducir los niveles de αENaC. Es una terapia de interferencia de ARN (ARNi) y utiliza la plataforma TRiM de Arrowhead.
Si Arrowhead obtiene la autorización que solicitaron, comenzarán su ensayo de fase 1/2a AROENaC1001. En este estudio evaluarán la tolerabilidad, la seguridad y los efectos farmacocinéticos de ARO-ENaC en pacientes sanos y con fibrosis quística. Los puntos finales primarios son los cambios en el índice de depuración pulmonar y el volumen espiratorio forzado.
Si se aprueba este ensayo, los pacientes con fibrosis quística pueden tener una nueva opción de tratamiento.
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