De acuerdo a una historia de Biospace, La compañía de terapias RNAi Alnylam Pharmaceuticals Inc. anunció recientemente que su candidato a producto experimental vutrisiran ha obtenido la designación Fast Track…
De acuerdo a una historia de Spectrum News, La familia Andrews ha estado lidiando con una enfermedad rara llamada enfermedad de Niemann-Pick tipo C durante años. Los padres Pam y…
De acuerdo a una historia de Porphyria News, Lucia Monaco, PhD, es la presidente del Consorcio Internacional de Investigación de Enfermedades Raras (IRDiRC). A pesar de las continuas interrupciones causadas…
Como se informó en el blog CCAKids, el contagio del 2020 ha impuesto un nuevo conjunto extraño de reglas y precauciones para salir de la casa. La última recomendación de…
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Durante los últimos quince años ha habido un interés cada vez mayor en la investigación científica sobre el papel del microbioma en la salud humana. Según un artículo reciente enForbes…
Los tiempos inciertos pueden ser la subestimación del año hasta ahora. Cuando la noticia de COVID-19 (coronavirus) llamó nuestra atención, había muchas personas congeladas por la incredulidad y el desconcierto.…
Arrowhead Pharmaceuticals ha presentado recientemente una solicitud a la Autoridad de Seguridad de Medicamentos y Dispositivos Médicos de Nueva Zelanda para la aprobación de un ensayo clínico. Quieren probar su…
Según un artículo en The Asahi Shimbun, científicos japoneses han desarrollado una nueva vacuna para mitigar la degeneración neuronal causada por la enfermedad de Alzheimer. La vacuna, administrada por vía…
Según un artículo reciente en Parkinson’s News Today, el medicamento prasinezumabentró en la segunda mitad de un ensayo de Fase 2. Un ensayo anterior, NCT02157714, mostró que la terapia redujo…
Según un comunicado de prensa, los investigadores descubrieron que la cisteinasa, un compuesto diseñado para tratar una enfermedad rara de cálculos renales, también puede ser eficaz en el tratamiento de…
De acuerdo a una historia de globenewswire.com, la compañía biofarmacéutica Liquidia Technologies, Inc. acaba de anunciar que la Nueva Aplicación de Medicamentos (NDA, por sus siglas en Inglés) de la…
"Una manzana al día mantiene alejado al doctor". Al crecer, este estribillo de cantar no era más que un recordatorio de mis padres para comer mis frutas y verduras. Pero…
Según CNBC, hay una escasez en todo el país de un medicamento muy importante: la hidroxicloroquina. Esto es algo sorprendente. Después de todo, la administración Trump ha expresado los beneficios…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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