ICYMI:Primer Fármaco Aprobado para Neurofibromatosis Tipo 1 y Neurofibromas Plexiformes (NF1-PN)

 

Según un anuncio reciente de AstraZeneca, la FDA de EE. UU. Otorgó su aprobación para Koselugo (selumetinib). Este es el primer medicamento aprobado para el tratamiento de niños con neurofibromatosis tipo 1 (NF1) que tienen neurofibromas plexiformes (PN,por sus siglas en Inglés) sintomáticos e inoperables. Las PN se producen dentro de las vainas nerviosas en forma de masas abultadas en los pliegues de la piel y el tejido conectivo.

ElEnsayo de Fase II SPRINT

La aprobación se basó en el ensayo Fase II SPRINT Stratum 1 que mostró que selumetinib redujo los tumores inoperables, redujo el dolor, mejoró la función y mejoró la calidad general de la vida de los niños después del tratamiento.

Un total de cincuenta pacientes participaron en el ensayo de Fase II. Los investigadores evaluaron los resultados de acuerdo con los síntomas relacionados con el tumor de cada paciente individual. Este enfoque no se había utilizado en ensayos clínicos anteriores de NF1.

Resultados

La tasa de respuesta global (ORR, por sus siglas en Inglés) se definió como un porcentaje de pacientes que experimentaron una respuesta completa o experimentaron una reducción mínima del veinte por ciento en el volumen de PN (tumor inoperable).

La ORR para el ensayo de Fase II fue del sesenta y seis por ciento (respuesta parcial) con el ochenta y dos por ciento de estos pacientes manteniendo la respuesta durante un año o más. Ningún paciente tuvo sus tumores desaparecen por completo.

Sobre Koselugo (selumetinib)

Koselugo, un inhibidor de la quinasa, bloquea enzimas críticas de la proteína quinasa, evitando así el crecimiento de las células tumorales.

El medicamento ha sido desarrollado y aprobado específicamente para pacientes con neurofibromas plexiformes (PN) inoperables. Estos tumores se pueden encontrar en muchas áreas del cuerpo, como extremidades, cara, alrededor de la columna vertebral o en las profundidades del cuerpo.

Un total de cincuenta pacientes participaron en el ensayo de Fase II. Los investigadores evaluaron los resultados de acuerdo con los síntomas relacionados con el tumor de cada paciente individual. Este enfoque no se había utilizado en ensayos clínicos anteriores de NF1.

Respuestas Adversas a Selumetinib

Los efectos secundarios más comunes del medicamento incluyen vómitos, diarrea, dolor abdominal, erupción cutánea, fiebre, dolor musculoesquelético y fatiga.

Los pacientes también pueden experimentar inflamación de la boca y los labios (estomatitis), infecciones de la piel que rodea los dedos de los pies o las uñas (paroniquia) y picazón.

Los efectos secundarios más graves pueden incluir insuficiencia cardíaca o toxicidad ocular, que es un daño ocular agudo y crónico.

Los investigadores descubrieron durante los estudios en animales de selumetinib que el medicamento puede tener efectos nocivos en los recién nacidos si se administra a mujeres embarazadas.

Acerca de FN1-PN

NF1 afecta aproximadamente a uno de cada tres mil bebés. Alrededor del treinta al cincuenta por ciento de los pacientes con NF1 experimentan tumores PN.

Las PN pueden causar síntomas como disfunción motora, de las vías respiratorias, de la vejiga o del intestino, así como una posible desfiguración.

Designaciones de la FDA

La FDA otorgó a AstraZeneca Pharmaceuticals la designación deEnfermedad Pediátrica Rara para el tratamiento del NF1 pediátrico.

Acerca de AstraZeneca

AstraZeneca Pharmaceuticals LP es una compañía biofarmacéutica global. Tiene su sede en Cambridge, Reino Unido, y opera en más de 100 países. Sus medicamentos son utilizados por millones de pacientes en todo el mundo. El enfoque de la compañía está en tres áreas principales de terapia: oncología, enfermedades cardiovasculares y metabólicas. AstraZeneca también trabaja con instituciones de investigación biotecnológica en tecnologías emergentes como el ARN modificado y la edición del genoma CRISPR.


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Rose Duesterwald

Rose Duesterwald

Rose became acquainted with Patient Worthy after her husband was diagnosed with Acute Myeloid Leukemia four years ago. He was treated with a methylating agent While he was being treated with a hypomethylating agent, Rose researched investigational drugs being developed to treat relapsed/refractory AML.

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