Según un comunicado de prensa reciente, la compañía de biotecnología Cancer Prevention Pharmaceuticals (CPP) presenta una Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA, por sus siglas en Inglés) para la aprobación acelerada de su terapia de drogas CPP-1X/sul para tratar la poliposis adenomatosa familiar (PAF).
Poliposis Adenomatosa Familiar (PAF)
La poliposis adenomatosa familiar (PAF) es una condición genética rara que resulta de un gen APC defectuoso. Hace que se formen cientos de pólipos cuando el paciente tiene 16 años. Se desarrollan pólipos (grupos anormales de tejido) en el intestino grueso, el tracto gastrointestinal superior y/o el recto. Sin tratamiento, esta afección casi siempre produce cáncer a los 40 años.
Los síntomas de la PAF incluyen:
- Quistes de la piel
- Anomalías dentales
- Crecimientos óseos
- Pólipos de estómago, intestino delgado y duodeno.
- Pecas en el blanco de los ojos.
- Heces con sangre
- Pérdida de peso inexplicable
- Gases e hinchazón
- Cáncer colonrectal
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Solicitud de Medicamento Nuevo
Básicamente, se presenta una Solicitud de Medicamento Nuevo (NDA) cuando una compañía le pide a la FDA que permita la venta y comercialización de un medicamento específico. Según la FDA, hay tres objetivos principales de un NDA, que determinan:
- Si el medicamento es seguro y efectivo en su uso (s) propuesto y si los beneficios del medicamento superan los riesgos;
- el etiquetado propuesto del medicamento (prospecto) es apropiado y lo que debe contener; [y]
- si los métodos utilizados en la fabricación del medicamento y los controles utilizados para mantener la calidad del medicamento son adecuados para preservar la identidad, la fuerza, la calidad y la pureza del medicamento.
Como CPP-1X/sul recibió la Designación de Medicamento Huérfano de la FDA, lo que significa que obtuvo un estatus especial por su tratamiento efectivo de una enfermedad rara, es probable que se apruebe la NDA. La FDA describe la Designación de Medicamento Huérfano como:
estado especial [otorgado] a un medicamento o producto biológico para tratar una enfermedad o afección rara [que afecta a 200,000 personas o menos]. La designación de huérfano califica al patrocinador del medicamento para varios incentivos de desarrollo de la AOD, incluidos créditos fiscales para pruebas clínicas calificadas.
CPP-1X/sul para PAF
CPP-1X/sul es un medicamento combinado que contiene CPP-1x (eflornitina) y Sulindac. Al principio, los investigadores querían entender si la combinación era más segura, más efectiva y más bien tolerada que cualquiera de los medicamentos por sí sola. Si bien no se demostró necesariamente que la combinación fuera más efectiva, sí mostró ciertos beneficios. Por ejemplo, los pacientes con PAF pueden recibir tratamiento durante períodos de tiempo más largos (hasta 4 años), reduciendo los síntomas y retrasando la aparición de cáncer, pólipos u otros síntomas. Además, cuando se probó en un estudio de 171 pacientes, los investigadores encontraron que CPP-1X/sul previno> 90% de los adenomas esporádicos precancerosos en pacientes con pólipos de intestino grueso en comparación con pacientes que toman placebos. Como muchos tratamientos actuales son más largos e invasivos, CPP-1X/sul podría proporcionar enormes beneficios a los pacientes.
