CytRx Corporation ha publicado los resultados de la segunda fase de su estudio de arimoclomol como tratamiento para la enfermedad de Gaucher. Los datos fueron positivos y demostraron la capacidad…
Según un comunicado de prensa reciente, la compañía de biotecnología Cancer Prevention Pharmaceuticals (CPP) presenta una Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA, por sus siglas en Inglés) para la aprobación acelerada…
Sin tratamiento, la atrofia muscular espinal (AME) es la principal causa de mortalidad infantil o infantil antes de los 2 años. Como resultado, la detección temprana es crucial para mejorar…
Según un artículo reciente en Parkinson’s News Today, los investigadores del Instituto Weill de UCSF descubrieron que las alteraciones en el ritmo circadiano aumentaron el riesgo de una persona de…
Científicos de las universidades de Edimburgo y Cambridge, en colaboración con un centro de investigación en Alemania, analizaron una sustancia química que daña el ADN que les ha dado a…
Sound Pharmaceuticals anunció que la FDA aprobó el primer protocolo de ensayo clínico de fase III para la enfermedad de Meniere. La enfermedad de Meniere (MD) es un trastorno neurotológico…
Un estudio en el Journal of Movement Disorders sobre pacientes con enfermedad de Parkinson ha encontrado una relación entre la vida sedentaria y la dificultad de atención. El ejercicio es…
Como se compartió en Medscape, la FDA aprobó recientemente octreotida oral (Mycapssa) para el tratamiento de pacientes con acromegalia. Estas cápsulas de liberación retardada son el primer análogo de somatostatina…
El 60% de todos los diagnosticados con esclerosis múltiple (EM) también sufren algún tipo de trastorno del sueño. La fatiga es un síntoma más común que incluso el conocido hormigueo…
La enfermedad macular o enfermedad de Stargardt, es una condición rara cuyo inicio puede ocurrir en cualquier momento. Daña la retina, aunque la mayoría de los pacientes no quedan completamente…
Un estudio reciente ha demostrado que, al estandarizar todo el proceso de secuenciación del genoma y hacerlo rutinario para los pacientes, podemos mejorar el diagnóstico de enfermedades raras en todos…
Genentech ha publicado recientemente los datos de su ensayo SUNFISH, un estudio de los efectos del risdiplam en pacientes con atrofia muscular espinal (AME). Los datos preliminares del ensayo JEWELFISH…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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