Estudio: Verdiperstat como Tratamiento para la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA)

El Ensayo de la Plataforma HEALY ALS, que lleva a cabo Biohaven Pharma, ha comenzado a inscribir pacientes. Este estudio está destinado a probar la eficacia de tres tratamientos en la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), incluido el verdiperstat. Los profesionales médicos esperan que este estudio no solo mejore el conocimiento de los medicamentos para la ELA, sino que también mejore la vida de quienes padecen esta afección.

Acerca de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA)

La ELA es una enfermedad neurológica progresiva en la que las células nerviosas del tronco encefálico, el cerebro y la médula espinal se deterioran. Debido a este deterioro, los músculos se debilitan y las personas pierden el control sobre ellos y su movimiento voluntario. En las últimas etapas de la ELA, los músculos necesarios para respirar se debilitan y provocan la muerte. La ELA es una enfermedad muy rara, ya que su incidencia es de 3.9 por cada 100,000 personas en los Estados Unidos. Si bien cualquier persona puede tener ELA, los hombres blancos de entre 60 y 69 años corren el mayor riesgo.

Los profesionales médicos no conocen la causa de la ELA. En la forma familiar de la enfermedad, se sabe que un gen mutado se hereda de los padres, pero aún no se comprende completamente y solo representa el 5-10% de los casos. Los investigadores creen que existe una conexión entre la demencia frontotemporal y la ELA. Otra teoría es que la exposición a ciertas sustancias o toxinas conduce al desarrollo de ELA.

Los síntomas de la ELA varían de una persona a otra. También empeoran a medida que avanza la enfermedad. Los síntomas comienzan con dificultad con pequeños movimientos y cosas cotidianas como caminar. Al inicio de la enfermedad, las personas pueden tropezar y sentir debilidad en los brazos, manos y piernas. A medida que avanza, las personas experimentan dificultades para hablar y tragar, habla lenta y arrastrada, espasmos y calambres en los músculos y dificultad para mantener una buena postura. En las etapas posteriores, las personas no podrán mover sus músculos gradualmente, lo que afecta a todo el cuerpo. Esta incapacidad afecta a movimientos como parpadear. Si bien las personas con ELA experimentan pérdida de la función muscular, no pierden ninguna de sus capacidades cognitivas. Sus sentidos generalmente tampoco se ven afectados.

El diagnóstico se obtiene después de que un médico nota los síntomas y realiza pruebas para descartar otras afecciones como la enfermedad de Lyme, el VIH o la esclerosis múltiple. Se pueden usar análisis de sangre para lograr esto. Una vez que se descartan otras afecciones, los médicos utilizarán estudios electromiográficos (EMG), estudios de conducción nerviosa (NCS) e imágenes por resonancia magnética (MRI). Una vez que se obtiene un diagnóstico, el tratamiento es sintomático, ya que no existe cura para la ELA. El tratamiento incluye fisioterapia y terapia del habla, apoyo nutricional y de ventilación, medicamentos para la depresión o la ansiedad, medicamentos para aliviar la tensión y el dolor en los músculos, cuidados paliativos y riluzol, que reduce el daño a las neuronas motoras.

El Ensayo de la Plataforma HEALY ALS

Este ensayo se está llevando a cabo en 50 sitios en los Estados Unidos con el objetivo de identificar nuevos tratamientos para la ELA de una manera más rápida e innovadora. Los mejores expertos en este campo, junto con la red de ensayos clínicos del Northeast ALS Consortium, pueden evaluar varios medicamentos al mismo tiempo.

Se espera que unas 160 personas se inscriban en este ensayo, y serán asignadas al azar 3:1. Tres grupos recibirán verdiperstat mientras que el otro recibirá un placebo, que tomarán durante 24 semanas. Utilizando la Escala de Calificación Funcional ALS Revisada, los investigadores buscarán cambios en la gravedad de la enfermedad como criterio de valoración principal. También buscarán supervivencia, cambios en la función respiratoria y fuerza muscular.

Dado que los pacientes con ELA enfrentan una necesidad médica insatisfecha, este ensayo es muy importante. Su capacidad para descubrir nuevos medicamentos a un ritmo más rápido podría mejorar enormemente la vida de los pacientes. Para obtener más información sobre la prueba de la plataforma HEALY ALS, haga clic aquí.

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