Recientemente, la Facultad de Reumatología Americana o American College of Rheumatology (ACR) celebró virtualmente ACR Convergence 2020, la reunión anual de la organización. En la reunión, los investigadores compartieron nuevos conocimientos en el ámbito de la reumatología; estos se centraron en el tratamiento, el diagnóstico, la investigación y la atención al paciente. Según ANCA Vasculitis News, una presentación del Dr. Peter Merkel, MD, discutió cómo un tratamiento llamado avacopan afectó la función renal en pacientes con vasculitis asociada a ANCA (VAA). Obtenga más información en su presentación (Resumen # 0432).

Avacopan

Desarrollado por ChemoCentryx, avacopan es un inhibidor oral del receptor C5a del complemento de molécula pequeña. C5a es una proteína proinflamatoria en el sistema del complemento. Según la Sociedad Británica de Inmunología, el Sistema del Complemento:

se refiere a una serie de 20 proteínas >, que circulan en la sangre y los fluidos tisulares. La mayoría de las proteínas normalmente están inactivas, pero en respuesta al reconocimiento de los componentes moleculares de los microorganismos, se activan secuencialmente en una cascada enzimática: la activación de una proteína escinde enzimáticamente y activa la siguiente proteína en la cascada.

Básicamente, el sistema del complemento, y C5a, juegan un papel en la inflamación y el sistema inmunológico. La sobreactivación del sistema del complemento puede conducir a enfermedades autoinmunes, como AAV. Al inhibir C5a, avacopan puede reducir el daño y la hinchazón de los vasos sanguíneos. Actualmente, avacopan aún no está aprobado, pero aún está en revisión.

Datos del Ensayo

Los datos presentados se obtuvieron del ensayo clínico ADVOCATE de Fase 3. Durante el ensayo, los investigadores compararon la seguridad, eficacia y tolerabilidad de avacopan con prednisona. 330 pacientes inscritos. Tenían granulomatosis con poliangeítis (GPA) o poliangeítis microscópica (MPA). Durante el ensayo, los pacientes recibieron 30mg de avacopan 2 veces al día o prednisona. El ensayo siguió a los pacientes durante un período de 1 año. Cuando los pacientes recibieron avacopan y prednisona, también recibieron tratamiento estándar de atención (SC), que incluyó ciclofosfamida o rituximab junto con azatioprina.

Primero, los investigadores determinaron que el avacopan y la prednisona eran igualmente efectivos para permitir que los pacientes experimentaran una remisión de los síntomas en 6 meses. A continuación, también se demostró que avacopan mantiene la remisión durante un período más largo. Sin embargo, también se demostró que la terapia tiene beneficios para la salud y el funcionamiento de los riñones. Avacopan mejoró significativamente la salud y la función renal en comparación con la prednisona, al aumentar la filtración glomerular y mantener proteínas como la albúmina en el cuerpo. Finalmente, la terapia mejoró ligeramente la función hepática. Los efectos secundarios incluyeron un recuento bajo de glóbulos blancos e infecciones. Sin embargo, la terapia fue bastante bien tolerada por los participantes del ensayo.

Granulomatosis con poliangeítis (GPA)

Un desencadenante que causa una infección o inflamación puede causar granulomatosis con poliangitis (GPA), aunque los médicos no están seguros de la causa exacta. Una vez llamada granulomatosis de Wegener, la GPA es una enfermedad rara de los vasos sanguíneos caracterizada por la inflamación de los vasos sanguíneos en todo el cuerpo. Generalmente, GPA afecta los vasos sanguíneos pequeños y medianos. Cuando estos vasos se hinchan, previene el flujo sanguíneo adecuado y la oxigenación celular. El GPA puede afectar a múltiples partes del cuerpo. Sin embargo, con mayor frecuencia afecta los senos nasales, los pulmones y los riñones. Los síntomas incluyen:

• Congestión
• Dolor en las articulaciones
• Fatiga
• Tosiendo sangre
• Dificultad para respirar
• Hemorragias nasales frecuentes
• Entumecimiento muscular
• Sudores nocturnos
• Erupciones
• Pérdida de la audición

Poliangeítis microscópica (MPA)

Si bien se desconoce la causa de la poliangeítis microscópica (MPA), muchos creen que está relacionada con el sistema inmunológico. Esta rara condición se caracteriza por vasculitis o inflamación de los vasos sanguíneos. Por lo general, el MPA afecta el sistema nervioso, la piel, los pulmones, los riñones y las articulaciones. Estos sistemas y órganos se dañan a medida que los vasos sanguíneos se estrechan y debilitan, lo que causa problemas de salud, insuficiencia orgánica e incluso rupturas de los vasos sanguíneos. Los síntomas varían según la parte del cuerpo afectada. Sin embargo, los síntomas potenciales incluyen:

• Inflamación renal y pérdida de función.
• Fatiga
• Falta de aire o dificultad para respirar.
• Fiebre
• Tosiendo sangre
• Pérdida de movilidad
• Dolor muscular y articular
• Pérdida de peso involuntaria
• Pérdida de apetito
• Erupciones en la piel
• Inflamación de las extremidades inferiores.
• Orina con sangre