De acuerdo a una historia de Fierce Pharma, la compañía farmacéutica Alnylam Pharmaceuticals ha visto recientemente su terapia en investigación lumasiran (comercializada como Oxlumo) para su uso en la UE como tratamiento para la hiperoxaluria primaria tipo 1, una enfermedad rara. Esta es una aprobación histórica ya que los resultados de esta enfermedad son nefastos y no hubo tratamientos aprobados previamente. Se espera una decisión sobre el medicamento en los Estados Unidos el próximo mes.
Acerca de la Hiperoxaluria Primaria
La hiperoxaluria primaria es una rara condición progresiva en la que el cuerpo produce un exceso de oxalato.. Esto conduce principalmente al desarrollo de depósitos de oxalato que aparecen en el riñón y la vejiga, lo que resulta en cálculos renales frecuentes. Hay tres tipos diferentes de hiperoxaluria primaria que se distinguen por distintas mutaciones causales que afectan a diferentes genes. Los síntomas que resultan de estos trastornos son el resultado de depósitos de oxalato que aparecen en diferentes áreas del cuerpo. El oxalato puede aparecer en la médula ósea, las articulaciones y los huesos. Los cálculos renales frecuentes provocan síntomas como dolor agudo, infección secundaria de la orina y, en última instancia, daño a los riñones. Dado que estos cálculos aparecen temprano en la vida, la insuficiencia renal es motivo de grave preocupación para los pacientes con hiperoxaluria primaria. Actualmente no hay ningún medicamento aprobado para esta afección. Los enfoques de tratamiento pueden incluir diálisis (cuando los riñones fallan) y trasplante de riñón/hígado. Para obtener más información sobre la hiperoxaluria primaria, haga clic aquí.
Sobre Oxlumo
El fármaco utiliza un mecanismo de ARNi que es capaz de reducir el exceso de producción de oxalato. Está diseñado para administrarse cada tres meses por vía subcutánea. La clave para maximizar los impactos de este nuevo fármaco será identificar a los pacientes más rápidamente antes de que el trastorno haya progresado y los riñones se apaguen.
El Acceso es Clave
Las terapias para enfermedades raras a menudo pueden alcanzar precios astronómicos e incluyen algunos de los medicamentos más caros del planeta. Alnylam tiene como objetivo buscar acuerdos de acceso que se adapten a los países individuales y tengan en cuenta los factores locales, con el objetivo general de que el acceso sostenible a esta terapia para los pacientes, que necesitan urgentemente una intervención más eficaz para prevenir la insuficiencia orgánica.
